谢菲尔德大学转译神经科学研究所（University of Sheffield‘s Institute for Translational Neuroscience，SITraN）研究人员参与雄心勃勃的欧洲研究项目寻找MND新疗法

2015年6月26日——（数家）世界领先的学术研究团体之间正在合作努力，旨在识别确定一种分子（白介素-2，interleukin-2，IL-2）的治疗潜力。白介素-2会自然出现在我们体内，有助于调节免疫系统和在运动神经元病（MND）中促使运动神经元损害的炎症。

目前，低剂量白介素-2正在被开发用于治疗影响免疫系统的疾病，包括糖尿病、关节炎、肝病以及干细胞治疗白血病和其他癌症的并发症。

虽然多年以来白介素-2已经被用于在高剂量状况下治疗癌症，但使用低剂量白介素-2治疗这些免疫疾病由于能够减少有害的免疫反应因而安全得多，而且依然有效。

“我们的主要目的是利用低剂量白介素-2显著延缓疾病发展，从而在MND治疗中取得突破”法国尼姆大学医院Gilbert Bensimon博士说道。Gilbert Bensimon博士是MIROCALS项目（Modifying Immune Response and Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis，修饰ALS中的免疫反应和结果）的领导者。

截至目前，只有利鲁唑一种药物被证明能够延缓MND疾病发展，但该药对患者生活质量的影响微弱。许多其他被测试的药物都以失败告终。

临床试验首席研究人员、布莱顿和苏塞克斯医学院Nigel Leigh教授说：“我们很高兴能够在这个项目中与世界领先的生物标记物开发、免疫学、遗传学和基因表达研究团队协作努力。这种合作将使得我们能够研究一系列可能影响MND的因素。综合考虑，这些分析将允许我们对研究中可能发现的治疗反应‘赋予个性（individualise）’。”

今年5月，根据欧盟地平线2020计划（EU Horizon 2020 Scheme），欧盟研究和创新委员会理事会（European Commission Directorate-General for Research and Innovation）授予MIROCALS项目598万欧元资助。法国卫生部Programme de Recherche Clinique（PHRC）已经授予临床中心额外支持，英国MND协会的支持正在考虑之中。

MIROCALS研究的其他新颖特性包括：

1、结合生物标记物来监控疾病活动、免疫系统状态和它们对低剂量白介素-2的反应；

2、包含新诊断ALS患者。这意味着研究人员可以在疾病演化的早期阶段监控治疗，将探测到低剂量白介素-2治疗益处的可能性最大化；

3、研究可能促进利鲁唑和/低剂量白介素-2治疗反应的复杂遗传（基因）因素。

该项目计划将于今年9月开始，研究人员打算在2016年9月之前招募首位患者进入试验。他们的目标是在2019年完成这项研究。与此同时，该团队也正在从事MIROCALS必不可少的基础工作，包括在法国进行一项小型先导性研究。

Leigh教授补充道：“除了为MND开发新疗法，MIROCALS还将提供一种新的临床试验方法，从而打破进行性疾病（包括MND、痴呆和帕金森病）新疗法开发的僵局。”

SITraN主任、该研究主要研究人员之一Pamela Shaw讲授说：“这是一项非常令人兴奋的实验性医学研究，涉及数个领导性的欧洲MND研究中心。我们不仅能够研究白介素-2能否通过修饰神经系统内的炎症反应而延缓MND病程，而且还能够在SITraN的实验室里研究生物标记物，生物标记物研究由Janine Kirby博士领导，将告诉我们早期阶段该治疗是否有益，所有患者或特定患者子集能否出现积极响应。我们非常幸运能够获得欧盟地平线2020计划和MND协会的资金支持”。

本文翻译自：

http://www.sheffield.ac.uk/news/nr/research-project-mnd-1.474601