在ALS患者第一次出现疾病征兆时，超过50%的运动神经元已经变性退化。据估计，疾病诊断后一年，超过70%的运动神经元丢失。
 
    为了阻止运动神经元被摧毁的趋势，越来越多的科学家转向干细胞研究，寄希望于治疗ALS。这种策略犹如部署细胞军队，目标是保护运动神经不被疾病进一步破坏。途径涉及注入某种细胞前体，提过保护性物质（神经营养因子）水平以减少运动神经元丢失，或者为神经系统解毒。
 
    与此同时，科学家也在使用干细胞创造ALS细胞模型。ALS患者的运动神经元现在可以重建，ALS的关键信号也开始被检测。目前，科学家寄希望于利用这些模型理解ALS患者的运动神经元为什么变性，同时开发潜在的药物。