ALS研究简讯：MaaT003、REM睡眠、TPN-101和Radicava等四则

尘雾

Maat Pharma公司近日宣布，1b期IASO试验新数据显示，3个月治疗后，口服疗法MaaT003是安全的，耐受性良好，并表现出减缓ALS病情进展的迹象。MaaT003旨在恢复ALS患者的肠道微生物组平衡，以潜在帮助减缓病情进展。

一项发表于美国胸腔学会（ATS）2025国际会议的新研究发现，抑制快速眼动睡眠（REM Sleep）的抗抑郁药，与改善ALS患者生存期相关联。这是首个考察REM睡眠对ALS患者病情进展和转归影响的研究，相关发现可能支持使用药物来抑制ALS等神经退行性疾病患者的REM睡眠。https://ats2025.d365.events/directory/sessions/8ca0c6b4-936e-43db-818c-ead889f683ff

TransposonTherapeutics公司日前宣布，TPN-101入选2/3期希利ALS平台试验，预计将于今年四季度启动。TPN-101是一种强力的核苷逆转录酶抑制剂，可特异性抑制LINE-1逆转录酶。在之前针对C9orf72-相关ALS/FTD患者的2期试验中，TNP-101表现出临床益处，并能够降低关键神经变性和神经炎症生物标志物水平。

最近发表于《Journal ofComparative Effectiveness Research》的研究报告，与未治疗者相比，接受Radicava（依达拉奉）治疗的ALS患者，经历更长的时间才会达到某些疾病进展里程碑（比如使用助步器或轮椅）。一项真实世界研究也表明，与对照组（75.9%）相比，接受治疗的患者两年内死亡的比例（43%）减少近一半。https://becarispublishing.com/doi/10.57264/cer-2024-0007

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