ALS研究简讯：CK0803、细胞通路、JRMS-22和ATLX-1282

尘雾

Cellenkos公司近日宣布，一项6名ALS患者参与的小规模临床试验显示，调节性T细胞（Tregs）疗法CK0803耐受性良好并似乎能够减缓病情进展，支持进一步推进该疗法的开发。CK0803目前正在进行1/1b期REGALS临床试验，其中1b期部分将额外招募60名ALS患者以评估安全性和有效性。预计将于明年获得顶线数据。

一项最近发表于《Nature ChemicalBiology》的研究发现了一种能够防止TDP-43蛋白质团块形成的细胞内通路，激活该通路可能限制TDP-43的聚合并防止神经细胞死亡。研究人员表示，尽管为ALS开发疗法的前路依然漫长，但新发现的方法绝对是值得追求的。https://www.nature.com/articles/s41589-025-01886-4

Neuropeutics公司近日宣布与LifeArc公司建立合作，共同推进小分子候选药物JRMS-22作为ALS潜在疾病修饰疗法。细胞和动物模型研究发现，JRMS-22可以防止或逆转TDP-43蛋白质团块对神经细胞的损害。

Alchemab Therapeutics公司近日宣布与礼来公司达成许可协议，共同为ALS等神经退行性疾病开发和商业化候选抗体疗法ATLX-1282。该项目已经准备好进行新药临床研究申请（IND），Alchemab公司将负责开展1期临床试验，礼来公司将负责后续的开发和商业化步骤。