ALS研究简讯：Usnoflast、新基因、AMX0114和三药组合等四则

尘雾

Zydus Lifesciences公司近日宣布FDA批准其启动usnoflast 治疗ALS的2b期临床试验。该研究将招募210名ALS患者，主要目的是确定usnoflast能否减缓ALS病情进展（ALSFRS-R评分测量），还将评估肺功能和若干生物标志物水平的改变。Usnoflast是一种口服小分子，之前名为ZYIL1，旨在通过阻断NLRP3炎性小体来减少炎症。

一项最近发表于《Scientific Reports》的研究报告，对ALS患者脊髓样本中基因活性的机器学习分析揭示出新的ALS相关基因。新发现的基因涉及线粒体功能、脂质和铁代谢以及囊泡形成等过程。研究人员表示，这些基因为ALS研究指出了新的领域。https://www.nature.com/articles/s41598-024-81315-z

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Amylyx Pharmaceuticals公司近日宣布AMX0114治疗ALS的1期LUMINA试验完成首名患者给药。该研究将针对48名ALS患者评估AMX0114的安全性和耐受性，其他测量包括药代动力学属性以及ALS标志物和病情进展的改变。AMX0114是一种反义寡核苷酸，旨在通过降低calpain-2蛋白质水平来防止或减缓轴突变性。

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一项最近发表于《eBioMedicine》的临床前研究发现，CuATSM、ebselen和telbivudine三种药物的组合，可能有效治疗SOD1基因突变导致的ALS。小鼠研究显示，与CuATSM单独治疗相比，联合用药在延迟症状发生和改善生存方面表现更好，而且是安全的。