ALS研究简讯：Bravyl、IRX4204、ILB和IGFBP7基因突变等四则

尘雾

       Woolsey Pharmaceuticals公司近日宣布，Bravyl治疗ALS的2a期REAL试验进行高剂量组首名患者给药。之前已经有31名患者接受低剂量治疗，表现出疾病进展减慢和神经变性标志物减少的迹象。接下来将针对大约15名患者进行高剂量治疗，以帮助确定2b期临床试验的最佳剂量。

       Io Therapeutics公司近日宣布，计划启动口服疗法IRX4204治疗ALS患者的2期临床试验。公司方表示，该疗法能够促进Treg的生长，阻止Th17细胞分化，并阻断促炎免疫信号蛋白的产生。通过恢复免疫平衡，有望减缓神经变性。

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       TikoMed公司近日宣布在《PLOS ONE》发表其注射疗法ILB治疗ALS患者的2期临床试验数据。结果显示长期每周治疗的耐受性良好，安全性可接受。ALSFRS-R和ALSAQ-40评分在48周的报告期内变化很小，表明治疗可能减缓了疾病进展。公司方表示将按计划推进该疗法的2b期多中心试验。https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0291285

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       一项最近发表于《Neurology》的研究发现，IGFBP7基因突变与ALS患者中极罕见的疾病进展逆转并经历部分或完全恢复相关联。由于该突变会减少IGFBP7蛋白质的生成，提示抑制该蛋白可能对ALS患者有治疗益处。研究人员表示，这项工作为探索ALS的生物学逆转是如何发生的，以及我们如何利用这种影响进行治疗提供了起点。ttps://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000209696

可参考：Neurology：科学家找到了与ALS康复相关的遗传因素