ALS研究简讯：SPG302、QALSODY、QRL-204、MIF和MyoRegulator等五则

尘雾

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       Spinogenix公司日前宣布，FDA批准其新药临床研究（IND）申请，允许启动SPG302治疗ALS患者的1/2期临床试验。该试验将评估SPG302的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学。SPG302是一种口服生物可利用的小分子，有潜力再生突触以逆转ALS患者的认知和运动功能衰退，2021年6月获得FDA孤儿药资格认定。

       渤健公司（Biogen）日前宣布，欧盟委员会(EC)在特殊情况（exceptional circumstances）下批准QALSODY(tofersen)的上市许可，用于治疗携带SOD1基因突变的成人ALS患者。QALSODY是欧盟批准的首个靶向ALS遗传病因的治疗药物。

       QurAlis公司日前宣布与礼来公司（Eli Lilly and Company）达成独家许可协议，授予后者在全球范围内开发和商业化QRL-204的权利。QRL-204是一种剪接开关反义寡核苷酸(ASO)，旨在恢复ALS等神经退行性疾病中的UNC13A功能。

       在最近发表于《Cell Reports Medicine》的研究中，一个国际合作团队发现，增加巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）水平能够保留SOD1小鼠模型的运动功能，延长其生存时间，同时减少了神经炎症。可能是减缓ALS疾病进展的有前景的治疗策略。https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00238-6

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       PathMaker Neurosystems公司日前宣布获得美国国防部216万美元拨款。该笔资金将用于扩展PathMaker公司的试点CALM研究，使用其MyoRegulator研究设备治疗ALS患者，通过提供同步的多位点直流电刺激，调节与ALS运动神经元超兴奋性相关的机制和环路。相关试验将于2024年底启动。

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zjhyivan

尘雾

zjhyivan 发表于 2024-6-11 15:01

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