ALS研究简讯：性别差异、FP802、看护机器人和DNL343等四则

尘雾

       在最近发表于《Annals of Neurology》的研究中，都灵大学团队报告，虽然女性ALS患者功能衰退较快，但男性患者的生存期却更短，主要原因是后者的体重下降和肺功能恶化更快。相关结果强调了在研究ALS致病机制和设计个体治疗方案时考虑性别特异性差异的重要性。https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ana.26933

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       在最近发表于《Cell Reports Medicine》的研究中，海德堡大学团队发现，神经保护性分子FP802能够抑制某些蛋白质的相互作用，干预导致运动神经元死亡的中枢细胞死亡机制。研究人员在ALS小鼠模型和ALS患者的大脑类器官（organoids）中进行了测试，治疗改善了小鼠的运动能力，减缓了疾病进展，延长了寿命。研究团队将与FundaMentalPharma公司合作，对FP802进行优化并开展临床试验。https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00036-3

       来自纽约州立大学石溪分校的跨学科研究团队近日宣布，将使用计算机、人工智能（AI）和机械工程技术，并结合医学专家的建议，为ALS患者及其护理者创造看护机器人助手（Caregiving Robot Assistant，CART）系统，以减轻他们随着ALS病情进展而面临的诸多困难。该项目获得美国陆军150万美元拨款。

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       Denali Therapeutics公司日前宣布，评估其eIF2B激动剂DNL343的2/3期希利ALS平台试验（HEALEY ALS Platform Trial）完成招募。DNL343是该平台试验测试的第七个药物（G方案），旨在恢复受ALS影响的细胞中正常蛋白质的生产并减少潜在有害的TDP-43积聚，从而提高神经细胞存活并减缓ALS进展。