EMA授予OrphAI公司AIT-101治疗ALS的孤儿药资格认定

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       OrphAI Therapeutics公司2024年2月15日宣布，欧洲药物管理局（EMA）授予其在研疗法AIT-101治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格认定（ODD）。AIT-101已于2023年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）治疗ALS的ODD。

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       OrphAI公司首席执行官兼董事Brigette Roberts博士说：“AIT-101已经获得美国和欧盟的孤儿药资格认定，这是将该药带给患者的重要一步。AIT-101在清除毒性聚合物方面具有令人信服的活性，我们期待将其推进到接下来的临床开发阶段。”

       AIT-101是一种强效、高选择性的脂质激酶PIKfyve抑制剂。抑制PIKfyve会激活转录因子TFEB，经由溶酶体自噬通路增加对毒性蛋白质聚合物的清除。AIT-101被证明可以减少人类受试者的聚合物，提高家族性和散发性ALS体外模型中运动神经元的生存期，并改善TDP-43突变ALS动物模型的功能缺陷。

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       欧盟的孤儿药资格认定能够为促进药物开发提供监管和财务激励，所授予的是用于治疗欧盟患病率不高于5/10000的致命或慢性衰弱性疾病的疗法。该资格认定能够为制药公司提供来自EMA的方案辅助和科学建议，减少相关费用，得到集中式上市许可。而产品一旦获批上市，则将获得10年的市场独占权。

       本文编译自：https://www.orphai-therapeutics.com/news/orphai-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-for-ait-101-as-a-treatment-for-amyotrophic-lateral-sclerosis-in-the-european-union