2023年7月10日——Spinogenix公司(Spinogenix,Inc.)今日宣布:已于6月26日获得澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)批准,启动新型药物SPG302治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的人体临床试验。 + L; I! A J4 \4 m" C" H
SPG302是一种口服生物有效并能够穿透血脑屏障的合成小分子,其独特的作用方式可以诱导突触增长。该药在多种神经退行性疾病动物模型中显示出可以改善认知和运动行为。
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这项1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次和多次递增剂量研究,将针对健康志愿者和ALS患者评估SPG302的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。 7 y% _7 S7 g) _0 X0 D+ t
Spinogenix公司创始人兼首席执行官Stella Sarraf博士说:“我们非常高兴获得HREC批准进行人体临床试验。这些试验将帮助我们针对健康志愿者确定我们新型、首创药物的安全性和耐受性,并提供有效性的早期信号,从而帮助改善ALS患者的生活。”
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麻省总医院希利ALS中心主任Merit Cudkowicz博士评论道:“我们很高兴看到Spinogenix公司启动人体试验。据我所知,这是首个专注于通过小分子再生突触的ALS临床试验。该药物有潜力与许多其他已经获批或正在开发的治疗方法联合使用。” % K" M0 X# X0 |
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