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华盛顿特区（2016年3月31日）——在一篇最高水准的综述文章中，利用诱导多能干细胞（iPSC）获得ALS患者运动神经元研究领域的领导者们，确定了使用这些细胞建立ALS模型方面的进展和挑战，同时呼吁开发和采用严格的标准，使独立实验室之间的结果得以对照。这篇综述的标题为“使用衍生自人类诱导多能干细胞的运动神经元建立ALS模型”，本周发表于顶级期刊《自然-神经科学（Nature Neuroscience）》，由Cedars-Sinai医学中心Clive Svendsen博士领导的团队完成。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 2 }/ h# ]" `* [) i a
“这篇综述是ALS协会召开圆桌会议汇集该领域领导者进行讨论并比较协议后产生的。这一资源将为使用iPSCs进行ALS研究和疗法开发的研究人员们提供宝贵的指导” 共同作者、ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说，“从个体ALS患者获得运动神经元进行培养，这些细胞已经成为建立ALS模型的重要工具。它们拥有其他模型不具备的识别新的疾病机制和个体对疾病敏感性的潜力。这可能允许iPSCs作为极有价值的工具，找到基于个体独特基因组成的新疗法。”
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为了实现这一潜力，作者们指出，需要更深入地理解如何更好地裁定衍生自iPSCs的运动神经元，使其与生物体中的运动神经元相匹配，这些工作目前正在进行中。此外，作者们敦促该领域达成一致的运动神经元评价标准，从而比较不同实验室的结果，这是加速疗法开发的一个关键步骤。
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Clive Svendsen博士和Dhruv Sareen博士通过神经协作（Neuro Collaborative）获得资助。全球研究人员可以通过这项协作获得细胞系。目前可用的ALS iPSC系可见：click here ( x q( S4 P p5 D
关于美国ALS协会（The ALS Association） ; U# O3 O+ T, g3 O# O$ q
ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org 6 {. R9 v9 ]/ q3 P# |
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发表于 2016-4-8 21:01:05
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