一、基本信息 9 J- c% [ h) P9 l7 R1 e" |
1. 官方名称：TPN-101治疗C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）和/或额颞叶痴呆（FTD）患者的2a期研究 2. 招募：预计招募40人 3. 方式：药物TPN-101 4. 试验类型：介入、随机、并行分配、双重掩蔽（参与者、研究者） 5. 阶段：2期 6. 主办方：Transposon 疗法公司（Transposon Therapeutics, Inc.） 7. 合作者： 8. 主要研究人员： 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2021年8月6日 10. 预计开始日期：2021年10月1日，预计主要完成日期：2023年9月1日 " g! Q1 m2 _) a, B$ k+ g
二、简单摘要
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这项2a期研究旨在评估TPN-101治疗C9orf72相关ALS和/或FTD患者的安全性和耐受性。 # j$ i& f' X m7 a. X
三、详细描述 0 G, |. d( m6 W
这是一项2a期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，包括6周的筛查期、24周的双盲治疗期、24周的开放性治疗期和治疗后4周的随访。
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发表于 2021-10-5 17:53:28
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