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加州洛斯阿尔托斯，2021年4月21日——Retrotope公司今日宣布：领先候选药物RT001治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的多中心2期临床试验完成患者招募。该研究在不到6周的时间内就完成了超过40名患者的招募目标，预计将在2021年底获得试验数据。 ( v, K3 Q/ m% x3 D% V
该研究临床研究员、卡罗林斯卡学院ALS中心负责人Caroline Ingre博士说：“ALS患者迫切需要新的和改进的治疗方案，对于拥有独特机制的潜在疗法富有热情，这项试验因此很快就完成了招募。我们期待今年晚些时候对研究结果进行评估。”
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这项2期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估RT001治疗ALS患者的有效性、安全性和耐受性。参与者将随机接受RT001或安慰剂每日治疗，为期24周。该试验的主要终点是24周时 ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)较基线的改变。还将评估额外几个次要终点和探索性终点，以进一步阐明RT001与安慰剂相比的有效性和安全性。 * e1 E- G2 s3 y! e0 z- v/ V- Y. z9 L
RT001是一种利用Retrotope公司新型平台技术发现和开发的临床阶段同位素稳定的合成亚油酸(LA)。该平台旨在对抗由LPO引起的氧化应激和细胞变性。虽然所有的健康人体组织都会经历这种细胞退化和修复的生理过程，但已经确立的是，当LPO过程失去平衡时，会引发一系列严重的退行性疾病。 ( [ l3 ~% Y7 a, @5 H; ]
多不饱和脂肪酸(PUFA)构成了遍及全身的细胞膜和线粒体，对于健康的细胞功能至关重要。由于其固有的不稳定性，PUFA是LPO过程的靶点。体内的自由基利用PUFA的不稳定性引发连锁反应，驱动LPO，并导致这些重要PUFA的降解。Retrotope公司的新型平台技术创造了稳定的PUFA，比如RT001，成为所有膜的组成部分，并能够下调LPO，以保护膜免于退化。
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RT001目前正在针对数种神经退行性疾病进行临床试验评估，已经安全用于100余名患者，时间超过1000个患者月，其中包括治疗ALS的初始临床研究。该研究共对23名患者进行了长达24个月的治疗，表现出安全性和疾病减缓的潜在迹象。Retrotope公司新启动的2期ALS临床试验试图确立这些有希望的初始数据。
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发表于 2021-6-2 12:14:11
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