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研究合作将将利用来自ALS TDI精准医学项目的数据 3 @ u( g6 k$ D
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精准医学项目已经从美国40个州和6个国家招募了超过250人。除了完成健康和其他调查外，参与者（需要）在家中使用3种测量手段：修订的ALS功能评分量表（ALSFRS-R）、言语录音和加速度计（accelerometers）来提供持续的疾病发展数据。
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“将潜在疗法从实验室转化到临床试验是解决ALS患者巨大未满足需求的至关重要的步骤。对敏感的疾病发展端点的发现和开发，可能有助于加快所有的ALS临床试验。这种合作是一个很好的范例，表明我们正在与领导性公司共同从事这方面的工作，同时识别最令人兴奋的疗法并推进到临床试验” ALS TDI首席执行官兼首席科学官Steve Perrin博士说道。 4 q0 k2 Y$ J3 ]4 M$ x, g
Denali公司首席医疗官Carole Ho博士评论道：“Denali公司致力于为神经退行性疾病开发疗法。我们很兴奋能够与该领域领导者ALS TDI合作，共同开发可穿戴技术端点和基于互联网的工具。它们将增强我们追踪疾病发展和临床试验中疗法反应的能力。”
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临床试验端点是临床试验中使用的测量手段，以确定所研究的疗法能否影响疾病发展。衡量疾病发展的新端点的发现可能有助于减少试验所需的人数和时间，也就是能够以更小的试验规模和更短的时间来确定疗法是否具有统计上显著的效果。
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目前，大部分ALS临床试验使用被称为ALSFRS-R的问卷调查量表来评估患者疾病发展的速度。然而，ALS是一种异质性疾病，患者个体之间病情发展速度的差异很大。很大程度上由于这种异质性，研究人员发现，使用ALSFRS-R的临床试验，需要针对450位ALS患者进行超过一年的评估，才能衡量潜在疗法对疾病发展统计上显著的30%影响。 , g% e) A$ w3 o, T+ l1 @6 D% F
“能够成为ALS TDI有前途的精准医学项目的一部分，我心怀感激。我相信他们与Denali公司的工作将加快发现过程，拉近我们与ALS治疗和治愈方法的距离” 旧金山ALS患者Sarah Coglianese说道。
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“ALS TDI与Denali公司的合作表明，ALS TDI的（精准医学）项目正在引领道路以开发药物延缓和停止ALS发展。能够参与该项目，让我感到高兴和荣幸” 加州皮蒙特ALS患者Corey Reich说道。 7 L! Q5 @! x; c1 @! R- f
关于精准医学项目
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精准医学项目是ALS TDI发现和开发ALS有效疗法工作的一个关键部分。该项目是全世界首个集中于ALS的精准医学项目，2014年末招募首位参与者。时至今日，该项目已经招募了来自美国40个州和6个国家超过250位参与者。独特的是，该项目收集的数据将通过安全的在线门户直接与参与者共享，使其成为迄今为止最为开放的ALS研究项目。参与者（需要）在家中使用3种测量手段：修订的ALS功能评分量表（ALSFRS-R）、言语录音和加速度计（accelerometers）来提供持续的疾病发展数据。参与者还需要完成15项不同的调查，涵盖从居住地到所服用药物和补充剂等多方面信息，从而提供丰富的人口统计学和流行病学数据。在招募时，还会采集参与者的血液和皮肤样品，进行全基因组测序并创建诱导多功能干细胞系。利用这些和其他实验的数据，ALS TDI及其研究伙伴的科学家们将识别潜在的临床试验端点和ALS患者子组，从而为药物筛选提供信息。更多信息可见：www.als.net/ips
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发表于 2016-3-29 00:19:19
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