丹麦哥本哈根，2021年5月7日——Orphazyme 公司今日宣布：Arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的ORARIALS-01关键试验未能达到显示治疗益处的主要和次要终点。试验中没有报告重大安全性信号。完整数据将于今年晚些时候公布。 & g& R) t$ c0 ~6 h6 h+ ?
Orphazyme公司首席医疗官Thomas Blaettler博士说：“我们希望arimoclomol是应对这一毁灭性疾病巨大挑战的可行新方法，但这些结果让我们感到沮丧。作为这一类别中运行时间最长的临床研究之一，该试验历经超过18个月的评估。虽然不成功，但所产生的数据将对ALS的科学对话作出有意义的贡献。”
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这项随机、安慰剂对照的3期试验在北美和欧洲12个国家的29个站点进行，共计245名参与者以2:1的比例接受arimoclomol或安慰剂治疗，为期76周。主要终点是通过功能和生存综合评估(CAFS) 来确定arimoclomol与安慰剂相比的有效性。次要终点包括生存期、ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)得分改变和缓慢肺活量(SVC)。 7 U) e! t" M5 S) S7 y
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发表于 2021-5-11 00:18:27
发表于 2021-5-11 01:04:47
