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[疗法开发] Coya公司募集1000万美元以推进Treg疗法ALS001的开发

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发表于 2021-3-23 19:49:35 | 显示全部楼层 |阅读模式
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       Coya 疗法公司(Coya Therapeutics)近日宣布:募集1000万美元资金,用于推进ALS001的开发。ALS001是一种潜在调节性T细胞(Treg)疗法,旨在阻止肌萎缩侧索硬化症(ALS)的进展,目前正在进行2期研究。

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       本次A轮融资募集的资金还将用于其他神经退行性疾病的类似治疗试验。

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       休斯顿卫理公会神经学研究所共同主任Stanley H. Appel博士说: “神经退行性疾病患者迫切需要革命性的治疗选择。在解锁新治疗范式的过程中,利用Treg细胞疗法的神经保护作用显示出巨大潜力。”

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       Treg是免疫系统的负调节因子,其作用是关闭过度的炎症反应,比如与神经细胞变性退化有关的炎症反应。
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       Coya公司表示,Appel博士之前的研究表明,ALS的进展与Treg水平降低以及患者体内这些免疫细胞的其他问题有关。他和研究团队还发现,分离这些细胞可以进行修复。

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       以Appel博士的研究为基础,Coya公司开发出一种方法来分离和移除患者的不良Treg,将它们转换为“高度功能性和神经保护性”细胞,然后在实验室将其扩增为“数十亿”Treg,并通过静脉回输给患者。

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       利用其Treg低温保存(CTreg)平台,该公司还开发了一种冷冻扩增细胞而不丧失有效性的方法。这意味着可以在单次生产过程中产生足够一年治疗所用的足量Treg,冷冻并根据需要解冻,进行定期甚至每月输注——本质上创造了一种为每名患者量身定制的“现成”产品。

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       Appel博士发起的1期先导试验发现ALS001是安全且耐受性良好的,而且在3名ALS患者中,治疗“在疾病的早期和后期减缓了进展速度”。该试验结果2018年发表于《神经病学》杂志,可参考:Neurology子刊:免疫细胞有望减缓ALS发展

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       一项正在进行的2a期临床试验正在针对12名ALS患者评估Treg疗法。可参考:T-调节性细胞治疗ALS试验

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       该试验的主要目标是确定Treg功能随时间的改变。其他指标包括Treg数量、总体疾病进展和肺部健康。预计数据将在未来几个月内公布。
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       Coya 公司首席执行官Howard Berman博士说:“通过我们与Appel博士共同发起的研究项目,我们期待继续推进这项有前途的工作,并将其转化为对患者有意义的治疗。”
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