本帖最后由 木易小小 于 2021-3-23 06:29 编辑 2 y5 o N; }' T7 J+ a: O* f
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ROADS量表：“渐冻症”病情评估的新指标 北京大学第三医院神经内科临床型博士后 孙灿
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ALS---FRS-R评分是目前用于评价渐冻症病情进展的最常用指标。随着病情进展，评分逐渐降低，因此，ALSFRS-R评分的变化可以反映疾病的进展情况，在临床试验中常被作为主要终点事件，评估药物治疗的效果。
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但是，近年来越来越多的研究显示，ALS---FRS-R评分具有诸多缺陷与不足，使得它在临床应用及试验研究中的敏感性及准确性欠佳，往往不能及时准确地反映疾病进展，因此可能隐藏药物的治疗效果，导致临床试验的失败。由于它是基于经典测量理论建立的，而该理论体系本身的一些局限性（如多维性、非线性数据等）限制了它的准确性，在临床实践中产生许多不合理情形。因此，寻找更加敏感的评价工具对于ALS病情评估及临床研究都至关重要。 K$ }7 h5 `' `9 `) ~
2020年美国埃默里大学Christina等人在《美国医学会杂志：神经病学》发表了“基于Rasch模型建立的ALS整体功能障碍量表的建立及验证”，受到广泛关注。此量表按英文缩写简称为“ROADS量表”，在与ALSFRS-R评分进行了深入细致的比较研究后，显示出更多优势，有望在ALS病情监测和未来的临床试验中成为一个更具价值的测评指标。 Rasch模型是由丹麦数学家Rasch在1960年提出的一个用于测量潜在特质的数学模型，属于现代测量理论。基于Rasch模型方法构建的ROADS量表是线性加权的，共包含28个问题，通过Rasch分析的方法验证其信度、效度良好，并且与ALSFRS-R评分具有良好相关性。Rasch模型的特质保证了ROADS量表具有单维性及线性数据，也就是说，ROADS量表每变化1分，所代表的病情变化的程度是相等的。相比ALSFRS-R评分，新量表所能覆盖的疾病功能障碍的维度更广，因此使得其作为结局指标用于ALS的临床试验，可能更加敏感和准确。 北京大学第三医院樊东升教授团队与埃默里大学密切合作，考虑到语言及中西文化的差异，通过对该量表进行汉化，完成了中文版ROADS量表，并在中国人群中通过Rasch分析的方法验证了汉化量表的信度、效度以及与ALSFRS-R量表的相关性及功能障碍维度对比，得到了与原量表类似的结果，证实中文版ROADS量表具有良好的应用价值，相关研究结果已被《欧洲神经病学》杂志接受，近期即将发表。 ! |" C* n |. p0 n
我们期待ROADS量表在未来的临床试验中能够发挥重要的作用，通过对评价工具的改进，为ALS的临床研究带来新的曙光和希望。
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作者简介： 孙灿，女，北京大学第三医院神经内科临床型博士后，合作导师：樊东升教授。 主要研究方向为运动神经元病的临床与基础研究，目前主持国家自然科基金青年项目1项，以第一作者发表SCI论文4篇。 ; z; ~7 k( z) D+ W a
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