Seelos公司宣布SLS-005被纳入希利ALS平台试验

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       Seelos公司计划在美国东北ALS (NEALS)联盟的站点招募治疗ALS的注册性2b/3期临床试验

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       纽约，2020年12月15日——Seelos疗法公司(Seelos Therapeutics, Inc.)今日宣布：麻省总医院（MGH）肖恩·希利和AMG ALS中心（Sean M. Healey& AMG Center，简称希利中心）选择将公司的SLS-005(海藻糖)治疗ALS的2b/3期研究纳入希利ALS平台试验。

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       Seelos公司董事长兼首席执行官Raj Mehra博士说：“将SLS-005的2b/3期注册性研究纳入首个ALS平台试验，是识别海藻糖作为ALS潜在治疗手段的广泛工作的结果。希利中心对这种潜在疗法的认可是重要的验证，作为该平台试验的一部分，将有助于为患者提供更多的用药途径，从而加快试验进程。”

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       希利ALS平台试验于2019年9月在麻省总医院希利中心启动，是迄今为止的首个ALS平台试验，设计为通过同时评估多个候选药物而加速ALS疗法开发。随着试验进行，新开发的临床治疗方法可以添加到试验中，从而缩短新疗法从发现到测试的时间。这种临床试验模式已经在癌症领域取得了成功。独特的试验设计允许研究人员评估更多的药物，增加了患者参与临床试验的机会，并通过快速确定众多治疗的有效性来降低成本，从而有助于加速为ALS患者开发有效和突破性的治疗方法。可参考：同时测试5种候选疗法！希利中心推出首个ALS平台试验

       SLS-005最近获得了FDA授予治疗ALS的孤儿药资格认定。可参考：FDA授予Seelos公司SLS-005治疗ALS的孤儿药资格认定

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       关于海藻糖（Trehalose）

       海藻糖是一种低分子量双糖(0.342 kDa)，可以穿过血脑屏障，稳定蛋白质，重要的是，可以激活清除细胞物质的自噬过程。在几种异常细胞蛋白聚合或病理物质贮积相关疾病的动物模型中，它被证明可以减少错误折叠蛋白的聚合和病理物质的积累。海藻糖通过激活转录因子EB (TFEB，一种溶酶体和自噬基因表达的关键因子)而激活自噬。TFEB激活是一种新兴治疗靶点，可用于许多涉及贮积物质病理性积聚的疾病。

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       本文编译自：https://seelos.irpass.com/profiles/investor/NewsPrint.asp?v=6&b=2376&ID=95566&m=rl&g=1201

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