加州卡尔斯巴德，2020年10月22日——反义疗法领导者Ionis制药公司(Ionis Pharmaceuticals, Inc.)今日宣布：研究性反义药物ION541(也被称为BIIB105)治疗散发性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的临床试验进行首批患者给药。这是Ionis公司持续为ALS开发新疗法的雄心勃勃的项目的又一个里程碑。几乎所有的ALS病例都存在TDP-43蛋白在运动神经元中聚合的病理特征。ION541以ataxin-2RNA (ATXN2)为靶点，而ATXN2已经在ALS临床前模型中被证明可以预防或逆转TDP-43毒性。 ! ~* q2 x5 @0 w3 ~1 F5 P1 u* l
Ionis公司首席科学官兼神经学项目特许领导者Frank Bennett博士说：“作为进入临床试验治疗不同形式ALS的第三种药物，ION541是又一范例，表明Ionis的反义技术有潜力靶向毁灭性神经退行性疾病的根源。ION541临床试验的启动标志着IonisALS项目的重要里程碑，也重申了我们对ALS群体的承诺。” # l; F. }+ y1 V3 b, \) d+ Y$ }
Ionis公司从百健公司（Biogen）获得了1000万美元，用于启动ION541的这项1/2期临床试验。ION541将成为百健与Ionis公司推进新型反义疗法治疗神经疾病的广泛战略合作的一部分。
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Ionis公司的其他领先ALS研究药物是Tofersen(BIIB067)和IONIS-C9Rx(BIIB078)，均与百健合作开发。Tofersen旨在减少SOD1(超氧化物歧化酶1)的产生，SOD1基因突变会导致第二常见的遗传形式ALS，即SOD1-ALS，占遗传性ALS病例的20%。Tofersen目前正在进行治疗SOD1-ALS患者的3期临床试验，预计2021年获得数据。IONIS-C9Rx旨在选择性减少突变C9ORF72 RNA和相关神经毒性。C9orf72基因突变会导致最常见的遗传形式ALS，即 C9ORF72-ALS(C9-ALS)，占遗传性ALS病例的30%以上，占全部ALS病例的5-10%。IONIS-C9Rx是首个进入临床开发特异性靶向突变C9ORF72 RNA的药物，今年早些时候获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格认定，目前正在进行治疗C9-ALS患者的1/2期试验。 / F8 b9 E+ D* w3 t/ J7 z6 V
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发表于 2020-10-29 11:24:02
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