根据Amylyx制药公司（Amylyx Pharmaceuticals, Inc.）2020年10月发表于《肌肉和神经》（Muscle and Nerve）杂志的数据，与最初试验中未服用AMX0035的患者相比，服用者的生存能力统计上显著增加6.5个月。这些发现验证了美国ALS协会和I AM ALS呼吁Amylyx公司和FDA尽快使AMX0035可用的努力。可参考：美国ALS协会等呼吁使AMX0035可用于所有ALS患者 0 d9 D! m: H: z8 C' T
9月份，Amylyx公司在《新英格兰医学杂志》发表了AMX0035 2期试验的结果。AMX0035是一种口服疗法，结合了两种现有的药物：苯基丁酸钠（sodium phenylbutyrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）。该2期临床试验显示ALS进展得到有临床意义的延缓。全部137名参与者都有资格参加随后持续30个月的非盲扩展研究，以评估长期安全性和治疗潜力，其中90人参加了非盲扩展研究。 8 d; ?8 t. H; i- l
在参与研究的患者中，56人最初随机分配接受AMX0035，34人接受安慰剂。非盲扩展试验的所有参与者都接受了AMX0035治疗。非盲扩展试验中服用AMX0035的患者的中位总生存期为25个月，而在早期试验中服用安慰剂的患者的中位总生存期为18.5个月。
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不过统计显著性的水平还不够强，不能明显或毫无争议地决定跳过3期试验。对于FDA来说，跳过3期研究仍然是一个艰难的决定，这也是请愿如此重要的原因。这是ALS群体告诉FDA和Amlyyx公司如何看待这一决定的风险和收益的机会。
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已经有超过47000人签署了请愿书。 6 }5 J# p7 o) f* T* X7 K8 f
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发表于 2020-10-18 23:11:42
发表于 2020-10-19 00:17:29
