介绍概述了NurOwn®治疗ALS关键3期试验的设计 试验依然按计划将于2020年第四季度获得顶线数据 9 H1 r1 j- @% S
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纽约，2020年9月30日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）今日宣布：在虚拟召开的美国东北ALS联盟(NEALS)年度会议上进行海报介绍，标题为“推进NurOwn®治疗ALS：3期临床试验设计”（Advancing NurOwn® for ALS: Phase 3 Clinical Trial Design）。公司执行副总裁兼全球临床研究主管Stacy Lindborg博士详细介绍了这项评估NurOwn®( MSC-NTF细胞)作为ALS患者疗法的安慰剂对照、随机、双盲、3期试验的设计。 # L- V. c" ]6 t" K. ]8 G
Lindborg博士说：“这项关键研究经过严格设计，有能力检测NurOwn®对进展迅速的ALS患者有临床意义的效果。令人信服的2期数据显示，单次NurOwn®给药减缓了该患者群体的病情进展，目前的3期试验旨在在更大的研究组中证实这一效果，并表明其持续时间可以通过反复给药延长。为了验证这一假设，我们将通过ALS功能评定量表(ALSFRS-R)测量ALS患者治疗前和开始治疗后观察到的下降率水平，并进行比较。这样的分析使我们能够在考虑已知影响疾病进展的重要可变因素的同时，比较NurOwn®治疗组和安慰剂组疾病进展改变的程度。我们期待今年晚些时候分享这一分析的结果。”
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关于这项3期NurOwn®试验
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这项3期NurOwn®试验是一项安慰剂对照、随机、双盲试验，正在美国6个著名的研究中心进行，包括麻省总医院、麻省大学医学院、梅奥诊所、加州太平洋医学中心、希德斯-西奈医学中心和加州大学欧文分校。患者给药已经完成，预计将于2020年第四季度获得顶线数据。该试验的主要终点是对ALSFRS-R评分28周下降率的应答者分析。次要终点包括安全性、疾病进展停止或改善的患者百分比、ALSFRS-R与基线相比的改变、功能和生存联合分析、缓慢肺活量、无气管切开生存期、总生存期和期脑脊液生物标志物测量等。
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关于NurOwn® 3 B* G- ~2 W$ e) G5 y' I, m. v$ t) z
NurOwn®技术平台（自体间充质干细胞，MSC-NTF细胞）代表着一种有前景的研究性治疗方法，靶向的是神经退行性疾病中重要的疾病通路。MSC-NTF细胞由自体骨髓源性间充质干细胞（MSCs）产生，在体外扩增和分化。MSCs在获得专利的诱导细胞分泌高水平神经营养因子（NTF）的条件下生长，从而转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞可以有效地将多种NTFs和免疫调节细胞因子直接递送到损伤部位，诱发预期的生物学效应，最终减缓或稳定疾病进展。
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发表于 2020-10-13 19:53:15
发表于 2020-10-13 20:07:03
