以色列耶路撒冷，2020年2月2日——Immunity制药公司（Immunity Pharma）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）授予其新型靶向药物IPL344治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药资格认定。 ! C$ N' y9 g6 \
美国和欧洲分别将患者数量少于20万人和患病率低于5/10000的疾病定义为罕见病，孤儿药资格认定能够为制药公司提供财务激励，鼓励其为罕见病开发疗法。这些激励措施包括产品上市后美国7年和欧洲10年的市场独占权，费用减免，以及进入欧洲集中监管程序等。
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IPL344目前正在以色列进行2a期临床试验。基于居家医护的治疗由家庭成员和护理者进行，迄今为止显示出良好的安全性。2a期研究完成后，Immunity公司准备在美国和欧洲进行验证性2b期研究。可参考：IPL344治疗ALS患者临床试验 + B; ]4 x, D1 S: L) U$ w* l4 c% Y
Immunity公司首席执行官Eran Ovadia说：“获得孤儿药资格认定将加快我们在美国和欧盟开展IPL344治疗ALS患者的验证性多中心试验。在对监管机构的认可感到高兴的同时，我们现在的主要工作是致力于推进这项研究，从而复制和确认IPL344治疗的初步结果和临床潜力。” : \ W! Q( r% Q' | }' ]+ A
关于IPL344 7 m; @$ V/ ]2 j) \& q5 x
IPL344在以色列魏茨曼科学研究所IrunCohen教授的实验室里被发现，是Immunity公司的领先候选药物。IPL344正在开发作为ALS的静脉注射疗法，目前处于1/2a期临床试验阶段。IPL344能够激活各种细胞包括神经元中的PI3K-Akt信号通路，诱导促存活和抗炎过程。
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发表于 2020-9-15 22:25:48
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