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2020年9月1日——都柏林圣三一学院（Trinity College Dublin）的研究人员将参与一项突破性的肌萎缩侧索硬化症（ALS）早期基因疗法临床试验。该研究团队是欧洲4个参与这项临床试验的中心之一。第一名爱尔兰患者今天在都柏林圣詹姆斯医院（St James's Hospital Dublin）的临床研究机构招募进入研究。 $ y& A8 r8 z- A
这项试验由美国制药公司百健（Biogen）主办，涉及一种名为BIIB078的新基因疗法，靶向ALS相关基因C90rf72突变。
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该疗法是与Ionis制药公司合作开发的，可以防止产生C9orf72基因编码的异常形式蛋白质，同时保留正常形式的蛋白质。
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该研究爱尔兰部分首席研究员Orla Hardiman说：“爱尔兰多达10%的ALS患者携带C9orf72基因的异常扩张。基因疗法是一种令人兴奋的新方法，早期临床试验的结果显示，在关闭另一个ALS相关基因(SOD1)方面已经取得了相当大的进展。我们非常希望同样的方法也适用于携带C9orf72基因突变的患者。” ) A# ?( O2 w9 M# i+ j, X' {+ j
该试验(NCT03626012)正在评估BIIB078治疗C9orf72-ALS成人患者的安全性和耐受性。 7 ~) ? o: _% D" {* c, z
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该研究分为5组，将在世界各地招募75名患者，每组测试不同剂量的基因疗法或安慰剂。包括刚刚招募的爱尔兰患者在内，24名参与者将被招募作为第五组。 5 O9 x, J1 }( O! d- t
Hardiman补充说：“制药业还在研究我们可以靶向的其他修饰基因，这可以帮助许多没有携带C9orf72基因突变的ALS患者。虽然现在还处于早期阶段，但我们有了真正的希望，在不久的将来，ALS将成为一种可治疗的疾病。” p; ]' u5 w$ [3 O6 o6 N+ ~' T
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发表于 2020-9-9 10:25:18
发表于 2020-9-9 11:35:34
