华盛顿特区，2020年9月2日——《新英格兰医学杂志》今天发表了令人鼓舞的临床试验结果，显示Amylyx制药公司的AMX0035能够为肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者带来显著益处。ALS协会和患者组织“IAM ALS”立即呼吁制药公司和FDA尽快使该疗法广泛用于患者。来自CENTAUR试验的数据表明，该药物达到了预先设定的主要终点，代表着ALS群体的重大发展。
2 _0 k2 R5 p8 H& I+ l# D* v
在今天早上发布的一份请愿书中，ALS协会和I AM ALS请求Amylyx公司和FDA尽快采取行动，确保该药物成为所有ALS患者的治疗选择。具体来说，请求Amylyx公司向FDA提交AMX0035的新药上市申请(NDA)，同时请求FDA迅速审核并批准该NDA。请求FDA在批准AMX0035后要求在现实世界中进行安全性和有效性研究。最后，请求Amylyx公司通过扩大用药（expanded access）程序使AMX0035可用直到其上市。
& D! d& y& Q" }
ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说：“AMX0035能够帮助ALS患者，这让我们感到鼓舞和乐观。数据清楚地表明，该药应该成为每个ALS患者的治疗选择。我们期待与Amylyx公司、FDA以及ALS群体合作，尽快实现这一目标。” 8 e% F4 q, S Q
Balas补充说：“FDA有法定权力在审查符合安全性标准和对绝症患者有希望的药物时采取灵活措施。这一职权，再加上ALS群体愿意为潜在的治疗益处承担风险，应该迫使FDA迅速与Amylyx公司合作，使AMX0035在无延迟的情况下供整个ALS群体使用。”
: B7 \0 g2 n- a$ w/ K
& `5 B N$ R: _- S) t( y; q7 e' S1 n
I AM ALS首席执行官Danielle Carnival说：“I AM ALS致力于将治疗和治愈方法带给患者，Amylyx公司2期研究的成功证明在实现这一目标方面取得了真正的进展。我们请求FDA和Amylyx公司帮助我们实现承诺，将这种治疗带到所有ALS患者。”
( q9 ?" x: W, @2 _
在发表于《新英格兰医学杂志》的文章中，研究人员详细介绍了他们的发现，AMX0035具有良好的耐受性，与安慰剂相比，AMX0035治疗的患者ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）的下降率有所下降。该试验包括137名ALS患者，由东北ALS联盟(NEALS)在25家顶级医疗中心进行。 + K1 z0 u a$ b3 R
0 \7 d4 j# X+ R8 E. d
| 
发表于 2020-9-7 23:09:31
发表于 2020-9-7 23:43:25
