美国ALS协会很高兴能延续传统，继续通过Milton Safenowitz博士后奖学金项目（Milton Safenowitz Postdoctoral Fellowship Program）支持青年科学家。
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Milton Safenowitz博士后项目由Safenowitz家族通过ALS协会大纽约分会创立，是目前唯一专门资助ALS早期博士后研究员的项目，旨在鼓励青年科学家进入ALS研究领域，并持续进行研究。该项目已经被证明是成功的，所资助的博士后研究员中76%持续从事ALS研究以建立自己的实验室，并指导自己的年轻科学家。其他研究员也在从事生物医学行业、非营利组织和医学写作等工作，其中许多人仍在ALS领域。
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今年，ALS协会从激烈竞争的申请人中选出6位新的博士后研究员进行资助。本系列文章将强调每位研究员对ALS研究的奉献和独特贡献。我们要介绍的第二位研究员是佛罗里达大学Ranum实验室Lauren Laboissonniere博士，她独特的研究项目专注于C9orf72 ALS/FTD及相关重复关联疾病新疗法的开发。
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项目：C9orf72ALS/FTD新型治疗方法的开发
能简单描述一下你的学术背景吗？
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我的学士学位是生物医学工程，重点是细胞和组织工程，博士学位是神经科学。很小我就知道自己想要研究ALS，但我决定走一条非传统的路，学习工程学，希望将新的见解应用到这个领域。
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你受资助研究项目的目标是什么？
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我在Ranum实验室的研究主要专注于DNA中六核苷酸扩增突变(GGGGCC)导致的C9orf72 ALS/FTD。DNA中G4C2重复序列数量异常多的患者可能会发展为ALS或额颞叶痴呆(FTD)，甚至二者皆有。C9 ALS/FTD的主要分子特征之一是重复相关非-AUG (RAN)翻译形成毒性蛋白，称为RAN蛋白。这些蛋白质会在神经元中聚合，以它们为靶点，我们实验室的成员已经证明可以减轻C9表型小鼠模型的病情（可参考：Neuron：抗体疗法可能为ALS提供治疗途径）。 8 _# Z+ g) f# c" F
考虑到这一点，我获资助研究项目的目标是为C9 ALS/FTD患者开发一种疫苗疗法，利用患者自身免疫系统靶向毒性RAN蛋白。我们希望这方面的成功能够带来对其他蛋白病变和重复相关疾病的进一步治疗。
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为什么你决定研究ALS而非其他疾病?
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我因ALS失去了两位家庭成员，第一个是我13岁时的祖父。目睹他与疾病的短暂斗争，再加上ALS患者缺乏治疗方法，我决定把追求开发ALS疗法作为职业。我有幸与几位杰出的科学家一起工作，以各种方式研究了ALS。本科暑假期间，我与麻省大学医学院Lawrence Hayward博士一起工作。研究生期间，我追随西北大学芬伯格医学院Hande Özdinler博士研究跨多个ALS小鼠模型疾病早期发生的转录组改变。最后，当我开始在佛罗里达大学Laura Ranum博士实验室的博士后工作时，我能够启动自己以ALS为中心的研究项目，并且非常感谢这段时间给我带来的机会!
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在ALS研究领域你喜欢些什么？
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在ALS研究领域，我最喜欢的部分是患者的热情和参与。ALS患者和他们的家人/护理者是我遇到的最鼓舞人心、最具奉献精神的人，和他们一起工作有助于提醒我们研究人员，我们的工作是多么重要。作为科学家，很容易被实验和进展所吸引，但是牢记大的蓝图有助于激励和鼓励我努力工作，并产生可能的最好的数据。
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9 d' e$ M2 p, [1 I' \1 r 你的研究对ALS群体有什么影响？
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目前正在研究的许多ALS疗法都涉及分子的给药，无论是蛋白质、反义寡核苷酸还是其他被批准的药物。我们与业界合作伙伴的研究则围绕着C9 ALS/FTD疫苗疗法的开发和特性描述。我们计划利用患者自身的免疫系统来引发对C9 ALS/FTD中形成的有害蛋白的攻击。通过靶向这些蛋白质，我们希望能让生病的神经元恢复到健康、功能齐全的状态。我们希望为C9 ALS/FTD开发疫苗将有助于该病的早期治疗，同时使得疫苗技术成为治疗其他形式ALS和蛋白病变的成功策略。
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人们常说ALS是最难理解的复杂疾病之一。然而，你每天的工作都要去克服研究的挑战。是什么给予你有朝一日消灭ALS的希望？
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我希望有朝一日能够看到一个没有ALS的世界，这将在我的有生之年实现，因为一些最聪明的科学头脑正在用新的、令人兴奋的方式研究该病。我遇到过许多致力于自己科学的ALS研究人员，他们正以新颖的想法和技术深入这一领域，以便我们能够最好地收集有关该病的信息，并共同努力制定创造性的治疗方法。许多研究人员所表现出的不屈不挠的奉献精神让我充满希望，现在是我们的时代。
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实验室之外你有些什么爱好？
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实验室之外，我喜欢阅读，手工(目前痴迷于十字绣)，我喜欢亲近大自然——无论是园艺还是探索佛罗里达美丽的公园/泉水。我还是个摄影新手，但我非常喜欢拍摄昆虫、鸟类和其他野生动物的照片。
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你还有什么要补充的吗？
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我要感谢ALS协会和Safenowitz家族，感谢他们提供这个奖学金以及对我研究的投入。我还要感谢所有患者，感谢他们一直以来的坚持和推动力。我们每天起床都想着你们，直到找到治愈方法的那一天!
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发表于 2020-8-10 00:08:40
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