美国ALS协会很自豪能够成为反义技术的首个投资者，这可以追溯到2004年，当时反义技术只是加州大学圣迭戈分校（UCSD）Don Cleveland博士实验室里的一个想法。
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虽然社交距离给新冠疫情期间的临床试验带来了挑战，但ALS研究群体不能也不会停止寻找治疗和治愈方法的步伐。
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在最近的一份声明中，百健公司强调了推动其工作的紧迫感。
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“请ALS群体放心，在这一充满挑战的时期，我们仍然致力于为患者开发和提供潜在新治疗方案。我们将继续尽最大努力推进ALS项目的研究工作。”
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作为ALS协会的合作伙伴，该公司最近发表了其反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1-ALS患者1-2期试验有前景的结果，同时正在积极为3期Valor研究招募参与者，并宣布这项研究有非盲扩展期。
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另外两项临床试验也在推进之中。下面我们分享一份百健公司的声明，提供其目前ALS临床试验的最新情况。
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亲爱的ALS群体成员：
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我们认识到世界正面临新冠疫情带来的不确定性和变化。
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我们想向你们保证，在这个充满挑战的时期，我们将继续致力于为ALS患者开发和提供潜在新治疗方案。我们将继续尽最大努力推进ALS项目研究工作。
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秉承这一承诺，我们有一些重要的最新情况与大家分享。
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ALS临床试验招募状态
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我们认识到，新冠疫情可能影响我们临床试验的状况和招募工作。目前，我们有3个ALS临床研究正在招募参与者。我们一直在与全球的每个研究站点进行沟通，以帮助解决可能面临的挑战。
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Tofersen：目前正在进行3期VALOR试验及其非盲扩展研究，评估Tofersen的安全性和潜在有效性。VALOR试验正在积极招募一组病情快速进展的SOD1-ALS患者。
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BIIB078：目前正在进行1期研究，评估递增剂量BIIB078治疗C9ORF72基因突变所致ALS患者的安全性和耐受性。
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BIIB100：目前正在进行1期研究，评估递增剂量BIIB100治疗所有形式ALS患者(包括基因亚型)的安全性和耐受性。
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Tofersen的1/2期研究数据发表于《新英格兰医学杂志》
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我们对这些早期结果感到鼓舞，并期待进一步评估Tofersen的潜力。
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在我们努力向目标迈进，为ALS患者带来治疗方法的过程中，感谢你们的支持。我们期待继续提供临床开发计划的最新信息。
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发表于 2020-7-30 22:09:42
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