2020年7月13日——Clinigen集团公司（Clinigen Group plc）今日宣布：美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿产品开发办公室(OOPD)授予aldesleukin治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格认定。 ; w0 j5 R7 M( u/ s. N) Q
美国孤儿药资格认定是对aldesleukin治疗ALS这种毁灭性疾病潜力的认可，并可能为Clinigen公司提供开发激励。这些激励措施包括临床开发成本的税收抵免和费用减免，以及产品获批后7年的美国市场独占权。 : o, ]: z3 @" X2 `# D0 J
针对ALS患者的研究表明，调节性T细胞(Treg)水平降低与疾病严重程度、疾病进展增加以及生存期有关，提示Tregs可能是有吸引力的治疗靶点。在明显低于肿瘤适应症所用剂量的情况下，aldesleukin已被证明能够增强炎症和自身免疫疾病中的Treg功能。
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Clinigen公司正在为MIROCALS研究提供aldesleukin，以评估其治疗ALS的临床潜力，并探索获得上市申请所需数据的最佳途径。 6 _( n8 z) s0 ^- u
Clinigen公司首席执行官Shaun Chilton说:“ALS患者面临高度未满足的医疗需求，而FDA授予的孤儿药资格认定是对aldesleukin作为有价值新药潜力的认可。Clinigen还在探索aldesleukin在其他几个治疗领域的应用，其对Tregs的调节作用可能产生有益的临床效果。” ' c6 _; ^' M8 G% t6 g; n
关于Aldesleukin
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Aldesleukin是一种重组白介素-2(IL-2)，目前以Proleukin为商品名上市营销，常规剂量用于治疗转移性肾癌。研究人员还在将aldesleukin作为过继细胞疗法（adoptive cellular therapy）的一部分开展研究。在明显低于抗肿瘤所用剂量的情况下，aldesleukin已被证明能够通过提高Treg水平而在某些自身免疫和炎症疾病状态下拥有免疫调节作用。
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关于MIROCALS研究
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MIROCALS(修改ALS患者的免疫反应和结果)是一项随机安慰剂对照试验，旨在评估低剂量aldesleukin改善ALS患者生存期和日常活动能力的有效性。该研究按计划将于2021年7月结束，并于2021年底获得结果。 : I- o4 z) Z# I% a* Z0 l; x. {
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发表于 2020-7-15 12:58:44
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