重组白介素2 Aldesleukin治疗肌萎缩性侧索硬化症，获得FDA的孤儿药称号

木易小小

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重组白介素2 Aldesleukin

治疗肌萎缩性侧索硬化症获得FDA的孤儿药称号

       梅斯医学：Aldesleukin已被证明可增强调节性T细胞（Tregs）的水平，在自身免疫和炎症性疾病中具有调节作用。

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       Clinigen公司宣布Aldesleukin治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），美国食品药品监督管理局（FDA）授予其“孤儿药称号”。此前依达拉奉也被批准为ALS治疗药物：中国NMPA批准了田边制药的依达拉奉治疗ALS

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       Aldesleukin是一种重组白介素2（IL-2），在常规剂量下可用于治疗转移性肾癌。使用比抗肿瘤低很多的剂量，Aldesleukin已被证明可增强调节性T细胞（Tregs）的水平，在自身免疫和炎症性疾病中具有调节作用。

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       ALS是一种严重的神经退行性疾病，疾病发作后2-4年左右开始肌无力、瘫痪甚至死亡。研究表明，Tregs水平降低与ALS患者的疾病严重程度的增加以及疾病进展相关。

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        Clinigen正在MIROCALS研究中评估Aldesleukin治疗ALS的临床潜力。

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        Clinigen集团首席执行官Shaun Chilton表示：“FDA孤儿药称号的授予，证明其已经认识到aldesleukin对于大量未满足需求的ALS患者，可能是有价值的新疗法。Clinigen还在探索在其他疾病中，使用aldesleukin调控Treg进行治疗的临床效益。”

       原文链接：重组白介素2 Aldesleukin治疗肌萎缩性侧索硬化症，获得FDA的孤儿药称号

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