研究将使用NurOwn®关键3期临床试验的数据和样本 " u) U4 s0 a# I2 F/ e- a
华盛顿特区(2020年6月9日)——美国ALS协会和患者组织“I AM ALS”今日宣布：共同向BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics）提供50万美元资金，用于支持一项肌萎缩侧索硬化症(ALS)生物标志物研究。该研究将从正在进行的NurOwn®关键3期临床试验所收集的患者数据和样本中获取信息，以进一步了解与ALS患者治疗应答相关的关键生物标志物。 0 N9 S6 Q c. @1 S( i4 c
这项研究旨在评估NurOwn®如何与大脑和脊髓中的靶点相互作用，并探索可能与药物治疗应答相关的生物标志物的改变。生物标志物是指体内随时间变化并与疾病进程或治疗反应相关的可测量物质(比如胆固醇或血压)。如果成功，这项研究将有助于确认NurOwn®治疗ALS的效果，并有助于我们更深入地了解ALS生物标志物。
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ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说:“这项对BrainStorm公司的资助，标志着我们在确立NurOwn®在人体中的作用方式方面迈出了重要一步。这项研究对于我们追求识别和验证ALS生物标志物的整体工作也很重要。我们希望NurOwn®最终被证明能够有效治疗ALS，我们已经准备好支持BrainStorm公司为NurOwn®申请生物制品上市许可的计划。” + V! K: B' \$ Q1 Q6 F
I AM ALS首席执行官Danielle Carnival表示:“我们需要迫切行动起来，努力为ALS患者提供治疗和治愈方法。这项生物标志物研究将帮助我们更快地了解NurOwn®的有效性，同时可能为其他有前景的治疗方法提供线索。ALS研究正处于寻求治疗方案的关键时刻，我们将一起竭尽所能，为患者带来新的答案和新的希望。”
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ALS协会和I AM ALS将分别提供40万和10万美元。作为协议的一部分，BrainStorm公司同意与ALS群体共享数据和样本，以便研究结果能够得到独立验证，并推进其他ALS研究。 BrainStorm公司首席执行官Chaim Lebovits表示:“我们衷心感谢ALS协会和I AM ALS的科学认可和慷慨支持。我们非常高兴通过这项研究来进一步加强与ALS协会和I AM ALS之间业已稳固的合作关系。这项重要的研究涉及到对脑脊液（CSF）生物标志物的最大和最有力的临床试验收集之一，所产生的数据将增加我们对NurOwn®疗法如何影响ALS进展的理解，并可能确定从这种疗法中获益最多的患者。在朝着为患者提供急需治疗的共同目标迈进的过程中，我们也希望这项研究能够使更广泛的ALS科学界受益。”
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关于NurOwn® ' X8 r8 l& T, }1 A# i0 q" D) H
NurOwn®（自体MSC-NTF细胞）代表着一种有前景的研究性方法，靶向的是神经退行性疾病中重要的疾病通路。MSC-NTF细胞由自体骨髓源性间充质干细胞（MSCs）产生，在体外扩增和分化。MSCs在获得专利的诱导细胞分泌高水平神经营养因子（NTF）的条件下生长，从而转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞可以有效地将多种NTFs和免疫调节细胞因子直接递送到损伤部位，诱发预期的生物学效应，最终减缓或稳定疾病进展。NurOwn®目前正在进行治疗ALS的3期、随机、安慰剂对照试验和治疗进展型多发性硬化的2期、非盲、多中心试验。
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发表于 2020-6-12 22:45:41
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