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哥本哈根，2020年5月22日——丹麦生物制药公司Orphazyme A/S今日宣布：美国食品药品监督管理局(FDA)授予arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的快速通道资格认定。 * s' ~5 x/ M, m8 E% n/ n
Orphazyme公司首席执行官Kim Stratton说：“这是FDA授予arimoclomol的第三个快速通道资格认定，进一步强调了该研究性药物的潜力，以及我们所靶向疾病的严重性和高度未满足的医疗需求。我们正在继续进行arimoclomol治疗ALS的3期试验，期待2021年上半年获得该试验的顶线数据。” ' D3 a$ o% T& s+ Q
Arimoclomol还获得了FDA授予治疗C型尼曼-匹克病 (NPC)和散发性包涵体肌炎(sIBM)的快速通道资格认定。 ; _; s1 f" l( P7 P$ c
FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物将从与FDA的更频繁交流互动中得到各方面益处，如果满足特定标准，生物制品许可申请（BLA）或新药上市申请（NDA）将有资格得到优先审查、滚动审查或加速批准。 ( f7 x6 u9 d9 L, s
Orphazyme公司于2018年8月启动了一项arimoclomol治疗ALS患者的3期临床试验。该试验的顶线结果预计将于2021年上半年公布。 $ O1 C' m7 s; W
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发表于 2020-5-24 12:05:02
发表于 2020-5-25 09:24:49
