AI Therapeutics公司近日宣布：其基于人工智能（AI）的平台 “守护天使”（Guardian Angel）识别出候选淋巴瘤药物LAM-002可能用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。 + a- j( g" c/ d3 j* ~1 b
AI Therapeutics公司的研究人员已经测试并确认了LAM-002在ALS中的治疗潜力。
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现在，一项独立研究发表于《自然·医学》（Nature Medicine）杂志，标题为：“单倍性不足导致C9ORF72 ALS/FTD人类诱导的运动神经元神经变性退化”（Haploinsufficiency Leads to Neurodegenerationin C9ORF72 ALS/FTD Human Induced Motor Neurons）。 f9 T5 Q; G. f3 i' g: _% O
LAM-002(阿匹莫德，apilimod)是一种PIKfyve激酶抑制剂，作用是清除溶酶体内的毒性蛋白聚合物或团块。溶酶体是负责分解或消化不需要分子的细胞间室，其功能异常常见于帕金森病、ALS等神经退行性疾病。
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更具体地说，LAM-002会激活转录因子EB，刺激新溶酶体的产生。
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AI Therapeutics公司的深度学习平台 “守护天使” 识别出LAM-002（一种B细胞非霍奇金淋巴瘤研究性疗法）作为ALS的可能治疗方法。人工智能技术综合了药物和疾病的公共和专有数据，为该公司新化学产品库找到了新的适应症。
* b2 Q( V g" Y j. ]/ P 重要的是，AI Therapeutics公司和其他独立研究的科学家已经在实验室验证了该平台的“建议”，认为这种化合物可以改善运动神经元中与ALS相关的疾病过程。
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在新研究中，研究人员使用了携带C9ORF72基因突变的人类运动神经元。C9ORF72蛋白是运动神经元产生溶酶体所必需的，而该蛋白的突变会导致溶酶体中未充分清除的毒性蛋白质的累积。
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然而，抑制PIKfyve激酶似乎会增加溶酶体活性，“并可能补偿C9ORF72活性的降低，” 研究人员说道。 5 ~0 F2 S' f$ E, O
AI Therapeutics公司正准备将LAM-002推进到治疗ALS患者的2期临床试验。 5 J2 y$ [% @# q, w6 I
耶鲁大学神经外科学与遗传学教授、AI Therapeutics公司科学顾问委员会成员Murat Gunel博士说：“我们期待将最先进的PIKfyve抑制剂推进到治疗ALS患者的临床开发。我们很高兴‘守护天使’平台将LAM-002与ALS相联系而且相关发现得到我们实验室以及独立研究的验证。” 7 t+ T3 I, J" ?6 z
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发表于 2020-2-12 15:50:10
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