Stealth生物疗法公司（Stealth BioTherapeutics）于2020年1月21日宣布：启动一项1期临床试验，针对健康志愿者评估研究性口服疗法SBT-272的安全性和耐受性。
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SBT-272是一种靶向线粒体的研究性分子，开发用于治疗涉及线粒体功能障碍的罕见神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化（ALS）、帕金森病和多系统萎缩。 ! n1 m% p' K% O/ U$ |* }6 K' S
在ALS中，有证据提示线粒体不能产生细胞所需的能量与运动神经细胞的死亡有关。SBT-272是Stealth公司的第二代管线产品，设计为通过靶向一种特定脂质来改善线粒体功能，这种脂质名为心磷脂，存在于线粒体的内膜上。
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该化合物已经被证明可以增加细胞能量的产生，并减少线粒体的氧化应激。 7 u- G. Q/ J7 l# T6 X
针对ALS小鼠模型的临床前研究显示，接受治疗的雄性小鼠神经症状的发生存在剂量依赖性延迟，而且寿命长于未接受治疗的小鼠。 ) \, F+ l* [3 w; {
该小鼠研究还发现，血液中的神经丝轻链（NfL）水平在有效剂量SBT-272治疗后显著下降。NfL是ALS和多发性硬化中神经细胞损伤的潜在血液生物标志物。
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研究人员计划招募40名健康个体参与这项双盲、安慰剂对照的单次给药剂量递增试验。受试者将被分为多个研究组，以不同剂量口服SBT-272。
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该研究的主要目的是评估治疗的安全性和耐受性。还将评估SBT-272的药代动力学特征（如何被吸收、分配、代谢和消除），并为未来的2期试验确定最合适的剂量范围。 " `) a: D( o; D2 m! L
Stealth公司首席执行官Reenie McCarthy说：“我们很高兴能将我们的第二代线粒体疗法推进到临床。该候选产品为治疗神经退行性疾病而设计，旨在提高效力和血脑屏障渗透，我们对其在ALS临床前研究中的早期疗效信号感到鼓舞。重要的是，我们的临床前工作识别出一种应答性的生物标志物，这可能为我们正在进行的ALS临床前研究提供启示，也有助于未来针对其他线粒体功能障碍相关神经退行性疾病的开发工作。” * Q& l9 C4 N- Q+ g2 O! n$ L+ |6 N
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发表于 2020-1-30 01:58:39
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