AcuraStem公司从其小企业创新研究（SBIR）基金获得300万美元2期资金，用于启动AS-1项目的第二阶段。该患者源性干细胞治疗项目旨在开发能够阻止肌萎缩脊髓侧索硬化（ALS）进展的小分子。
9 ?- M; W) b# ]) U6 z% D9 g
该2期资金是在公司完成1期目标（AS-1项目的概念验证）后提供的，比计划提前了6个月。
0 _' G% I# p7 `& `0 Y
“获得这笔资金对公司来说是一个重要的里程碑。” AcuraStem公司首席执行官Sam Alworth说，“这些资金，加上肌萎缩协会（MDA）的支持，将帮助我们加速AS-1的临床前开发，并将这种重要疗法引入ALS患者临床研究。”
9 Z1 s1 w' a6 v ?% S9 g
4 N& Z% [# g z
该潜在疗法是通过AcuraStem公司专有平台iNeuroRx识别的。iNeuroRx平台由南加州大学教授、公司联合创始人Justin Ichida开发，将收集自患者运动神经元的数据和人工智能相结合，以识别可能减缓或停止ALS进展的潜在治疗方法。 + X! |! s3 l# a" @; j/ t4 T5 @0 {+ p4 l4 O
AS-1分子的保护作用最初是在一名C9-ALS患者的细胞中观察到的，C9-ALS是由C9orf72基因突变引起的家族性ALS。不过，进一步的研究表明，这些化合物还可以保护其他形式ALS患者的神经细胞，包括更常见的散发性患者。
: R O3 P# g/ t d* t! U: j6 A
Ichida说：“我们测试了大部分获得批准的药物和许多其他化合物，看它们是否有能力挽救ALS患者的运动神经元变性退化。” ; Q: ? `6 a: f+ N5 Y
“在我们筛选的所有治疗药物靶点中，AS-1的靶点是不同ALS患者神经元中最强大和最活跃的靶点之一。我们很高兴NIH已经同意支持基于这一靶点的临床候选疗法的开发。” 他补充说道。
% D8 Y* x9 r; K
% [; r, l6 {9 E( [. J/ R, Z( n% T3 @7 ? | 
发表于 2019-11-26 01:12:52
发表于 2019-11-26 03:32:04
