Stealth生物疗法公司（Stealth BioTherapeutics）近日宣布在第18届美国东北肌萎缩硬化联盟（NEALS）年会上介绍其先导化合物SBT-272的临床前数据。数据显示，在ALS小鼠模型中，SBT-272治疗与发病的剂量依赖性延迟、神经变性退化标志物减少和寿命延长有关。SBT-272是一种靶向线粒体的研究性分子，开发用于治疗涉及线粒体功能障碍的罕见神经退行性疾病，预计将在今年年底前推进到1期人体安全性研究。
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ALS是一种进行性神经退行性疾病，以运动神经元退化和肌肉萎缩为特征。线粒体功能障碍被认为与ALS的进展有关。
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“我们致力于开发治疗方法，以满足那些罹患罕见神经退行性疾病并导致线粒体功能障碍的患者的重大医疗需求。” Stealth公司首席执行官Reenie McCarthy说，“这些早期信号提示，线粒体药物可能是治疗ALS的有前景的途径，我们对此感到鼓舞并正在努力工作，以期今年晚些时候将SBT-272推进到临床，在预期的有效性研究之前首先评估其安全性。我们特别高兴发现了一种反应灵敏的生物标志物，这可能有助于我们的开发工作。”
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在这项研究中，60只ALS模型小鼠被随机分配到每天腹腔注射安慰剂、0.5 mg/kg的SBT-272或5.0 mg/kg的SBT-272，持续10周。与接受安慰剂的雄性小鼠相比，更高剂量SBT-272治疗的10只雄性小鼠，在神经症状出现延迟和寿命延长方面是统计上显著的。与安慰剂相比，5.0 mg剂量也统计上显著降低了循环血浆中神经丝轻链（一种神经损伤生物标志物）水平。与安慰剂相比，SBT-272治疗的雌性小鼠没有统计上显著的差异。雌性小鼠的表型较轻微，神经丝轻链水平较低。
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Stealth公司计划在今年年底前启动SBT-272的首个人体1期临床试验。
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发表于 2019-10-27 23:50:06
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