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在广泛收集患者、研究人员和倡导者的意见后，美国食品药品监督管理局（FDA）最近发布了为肌萎缩侧索硬化（ALS）开发疗法的新指南。
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在推荐意见中，该指南建议在产品开发过程的早期与公司企业进行更多的沟通，通过 “同情用药”（compassionate use）或《尝试权法案》（Right to Try Act）获得实验性治疗，以及在临床试验中采用更宽泛的纳入标准。
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该指南标题为：《肌萎缩侧索硬化：治疗用药物开发工业指南》（Amyotrophic Lateral Sclerosis: DevelopingDrugs for Treatment guidance for Industry），由FDA生物制品评估与研究中心发布，旨在帮助公司企业和研究人员开发新的治疗方法，同时提供该机构对临床试验设计的看法和测量有效性的方法。
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在关于该指南的一份联合声明中，FDA代理局长NormanE. “Ned” Sharpless 博士、药物评估与研究中心主任Janet Woodcock博士以及生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士表示：“我们知道缺乏新的治疗方法让ALS患者和医护人员深感沮丧。FDA的工作人员一直在定期与ALS患者、他们的家人和护理人员进行会晤，并清楚地聆听着他们的担忧。”
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一项推荐意见是，科学家和公司企业可以在产品开发的早期阶段与FDA进行互动，以便FDA就如何实施这些项目以及如何高效设计监管批准所需的研究提供建议。不过，由于这些推荐意见没有约束力的，声明表示FDA “愿意考虑其他方法来满足审批要求”。
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与患者沟通交流也是帮助公司企业了解ALS患者如何看待治疗目标和风险的关键。
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在临床试验中，所有患者 “都应该得到最佳标准的医护，任何患者都不应被拒绝接受有效的治疗”，不应该接受安慰剂。企业公司也不应该“基于年龄或疾病阶段等特征而不必要地将患者排除在试验招募之外”，尽管选择特定群体可能是合理的。
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为了加速试验并避免使用安慰剂，FDA推荐了一些方法，比如：1.母方案（master protocols），基于一套基础设施、试验设计和方案，利用共同的安慰剂组来同时评估不同疗法；2. 附加设计（add-on designs），针对已经在接受现有ALS疗法治疗的患者测试研究性药物。
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在开发的较后阶段，公司企业可以考虑所谓的去中心化研究，包括移动技术在内的方法可以帮助“在患者家中或由当地供应商收集数据，以促进更广泛和潜在更快的招募。” 指南写道。
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在所有阶段，FDA都推荐纳入探索性生物标志物。持续6到12个月的试验应该足以确立有意义的益处。
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至于如何测量有效性，FDA推荐采用修订版ALS功能评定量表或类似量表、患者报告的结果、肌肉力量和呼吸功能评估，以及分析对死亡率的影响。不过，FDA支持在确保有效性和良好收益-风险组合的同时，对包括ALS在内严重疾病的医疗产品保持 “监管灵活性”。
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声明称：“因此，我们随时准备利用现有的加速开发和批准项目，帮助尽快为ALS患者带来新的治疗方法。”
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该指南涵盖的另一个方面是患者寻求研究性产品的意愿。FDA “始终致力于帮助患者和卫生保健专业人员评估方案”，包括参与临床研究，通过同情用药获得未经批准的疗法，或提供有关《尝试权法案》的信息。《尝试权法案》能够为无法参加临床试验和已经尝试所有获批疗法的患者提供早期获得实验性疗法的机会。
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尽管如此，FDA指出，公司企业必须愿意在同情用药和尝试权下提供治疗。FDA还鼓励公司企业在 “患者根据扩大用药项目适合继续获得有前景的药物时”，于试验结束后提供候选疗法。
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FDA还要求制药公司提供有关他们ALS研究的最新信息，以及他们的产品是否可以通过同情用药或尝试权的方式获得。同时进一步提到，正如扩大用药指南所指出的，评估这些项目中的严重不良事件必须考虑提供治疗的环境。
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FDA表示：“我们希望向主办方保证，在扩大用药下提供药物很少会影响开发时间表。”
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声明中写道：“FDA始终坚定地致力于支持ALS群体。期待继续与ALS群体进行对话，并正在研究如何举行更多的会晤，以最大限度地促进这种参与。”
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