一、基本信息 * z; a# k/ [2 U) a" D
1. 官方名称：一项治疗早期有症状肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的2期、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估CNM-Au8减缓病情进展的生物能量催化作用 2. 招募：预计招募42人，尚未开放招募 3. 方式：药物CNM-Au8 4. 主办方：Clene纳米医学公司（Clene Nanomedicine） 5. 合作方： 6. 主要研究人员：Parvarthi Menon博士 7. 阶段：2期 8. 试验类型：随机、双盲、并行组、安慰剂对照 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2019年9月23日 10. 预计开始日期：2019年12月，预计主要完成日期：2021年4月
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二、简单摘要 ( \+ H3 m+ h$ e: a" b
这项试验的目的是评估CNM-Au8作为疾病修饰剂治疗ALS的有效性、安全性和PK/PD效应，将利用电生理手段检测运动神经元功能的保留情况。主要终点是治疗组和安慰剂组之间MUNIX评分从基线到第36周平均改变的差异。 1 S6 _) W! V7 y
三、详细描述 , O2 B/ [$ K3 v; p
这是一项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，目的是评估CNM-Au8治疗ALS患者（症状发生24个月内）的有效性、安全性、药物动力学和药效学。
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患者将以1:1的比率随机分为两组，分别接受CNM-Au8 30 mg或安慰剂治疗。
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在治疗期间，所有患者将每天口服药物或安慰剂，连续36周。
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该研究分为3个阶段：1. 4周的筛查期；2. 36周的随机、双盲治疗期；3. 4周的安全性随访期（研究结束评估）。 0 C) w2 r+ X, X; w) ^
根据研究方案，在治疗期结束后，患者可以在单独的研究方案（例如RESCUE-ALS OLE）下中过渡到非盲扩展期研究。
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对于那些没有过渡到单独非盲扩展研究的患者，将在停药后4周完成EOS安全评估。
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独立的数据安全监督委员会（DSMB）将负责每季度监测研究的安全性，并就研究的开展提出建议，包括终止研究。 8 M% C' t' n; h# d' i( n
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发表于 2019-10-18 01:22:20
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