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[基础研究] 美国ALS协会支持的新研究可能为ALS提供新型治疗策略

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发表于 2019-9-25 01:52:32 | 显示全部楼层 |阅读模式
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       美国ALS协会资助的研究发现,在细胞核和细胞质之间运输蛋白质和RNA的机制中的缺陷,也许会导致ALS,而对这些系统的调节可能为ALS提供一种新型治疗策略。

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       该研究2019年8月23日发表于《自然·通讯》(Nature Communications)杂志,标题为:“肌动蛋白聚合调节影响多种形式肌萎缩侧索硬化中的核质转运”(Modulation of actin polymerization affects nucleocytoplasmic transport in multiple forms of amyotrophic lateral sclerosis)。
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       在我们体内每个细胞中都有一个细胞核,它包含我们的DNA,同时被细胞质所包围,细胞质是一种胶状物质,我们所有必要的生化反应都发生在那里。蛋白质、RNA和溶质通过核孔在细胞核和细胞质之间流动,核孔本质上是微小的通道。
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       有假设认为,这种转运机制的缺陷可能会导致ALS。这项新研究支持这样一种观点,即常见基因突变会影响调节转运的蛋白质的正常功能。ALS患者常出现细胞骨架缺陷。该研究还表明,通过改变细胞骨架,即每个细胞中提供力量和支持的丝状网络,我们可以使核孔功能正常化,纠正转运缺陷,从而为ALS提供一种独特的治疗策略。
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       该研究参与者、麻省大学医学院John Lander博士说:“在这项研究中,我们将ALS患者中经常存在缺陷的两个过程——核质转运和细胞骨架——连接起来。此外,改进一个过程有助于纠正另一个过程。”

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       Landers补充道:“因此,治疗策略也许不需要解决患者的所有缺陷,而只解决其中的一小部分即可,因为这些缺陷可能都是相互关联的。”

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       Landers的两位合作者是ALS协会Milton Safenowitz奖学金的获得者——领导作者、麻省大学医学院Anthony Giampetruzzi博士(可参考:Milton Safenowitz博士后研究员Anthony Giampetruzzi博士介绍和访谈)和共同作者、麻省大学医学院Claudia Fallini博士。
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