美国ALS协会、ALS找到疗法基金会（ALSFAC）和肌萎缩协会（MDA）近日宣布：共同为休斯顿卫理公会神经科学研究所和麻省总医院的研究人员提供超过250万美元拨款，以资助一项新的ALS临床试验。该研究首席研究员为国际知名神经学家和美国最重要的ALS专家之一Stanley Appel博士。 # F2 p; Z z* w% F* [) D: }; V- w2 R
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调节性T-淋巴细胞（Treg）是一种能够减少免疫系统激活的T淋巴细胞。ALS患者血液中Treg的数量和功能都有所下降，可能发生有害的免疫过程。事实上，病情进展越快的ALS患者，Treg功能越低。
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积极的临床前研究结果显示，在体外恢复Treg功能是可能的。以此为基础，Appel博士等研究人员进行了首个人类临床试验（可参考：ALS中调节性T细胞研究），证明可以从ALS患者身上提取Treg，在体外进行扩增，然后安全地输注回患者体内。3名在最初试验中接受 “扩增Treg” 治疗的患者，表现出Treg抑制性功能显著改善，而且疾病进展明显减缓。可参考：Neurology子刊：免疫细胞有望减缓ALS发展 3 G0 _0 b/ J: k6 [# y6 w
新的拨款资助将使得Appel博士能够扩展其最初人类研究的发现，进一步探索利用患者自身免疫细胞治疗ALS的前景。 9 t# W9 q; W8 O% i' k6 x" r% D
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“现在是ALS研究和药物开发领域前所未有的充满希望的时刻。” 麻省总医院神经科主任Merit Cudkowicz博士说，“这3家基金会之间的合作使得开展这类试验所需的支持成为可能。只有在这种支持下，我们才能继续探索利用免疫系统来减缓ALS疾病进展的可能性，这可能使我们更接近有朝一日带来治愈方法的突破！” ) k/ H' L. @1 C6 }. G) f0 T" t
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发表于 2019-8-21 02:28:16
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