丹麦哥本哈根，2019年7月18日——Orphazyme 公司今日宣布：提前完成arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）3期临床试验的招募工作。全面分析的顶线结果仍将在2021年上半年发布。
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得益于全球ALS群体的支持和数百名ALS患者及其护理人员的参与，该试验比预期提前完成了招募。由于最终数据集（的获得时间）与计划的中期分析接近，因此不再需要对数据进行中期分析。
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该研究领导国际协调研究员、迈阿密大学Michael Benatar博士说：“得益于在世界各地参与工作的研究员和中心协调员的不懈努力,我们达到了这一重要的里程碑，距离确定arimoclomol是否有益于ALS患者更近了一步。” : k6 C; f5 E& L1 K) @- T) x
Orphazyme公司首席医疗官ThomasBlaettler博士说：“关键ALS试验的招募完成是我们临床开发项目的又一重要里程碑。我们对试验设计有信心，相信18个月的试验周期将最大限度地提高我们展示有效性的能力。通过省略中期分析，我们也为试验的最终分析节省了统计量，进一步提高了成功的可能性。我们对arimoclomol作为潜在ALS新疗法的潜力感到兴奋，期待2021年上半年报告试验结果。” * ~$ |: c F: e) n9 [
美国ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说：“我们感谢世界各地数百名ALS患者参与这项试验。我们迫切需要新的ALS疗法，期待该研究的结果。”
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这项arimoclomol治疗ALS的3期研究是一项在北美和欧洲30个卓越中心进行的随机、安慰剂对照试验，为期76周。总共213名参与者以2:1的比例被随机分配到arimoclomol和安慰剂组，另外18名接受依达拉奉稳定治疗的患者可能会在美国参与研究。完成试验的患者将有机会继续参与非盲扩展试验。 2 o2 v \/ J6 ^* h! M" o+ `
关于arimoclomol
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Arimoclomol是一种增强热休克蛋白（HSPs）产生的研究性候选药物。HSPs可以挽救有缺陷的错误折叠蛋白质，清除蛋白聚合物，改善溶酶体功能。Arimoclomol可以口服通过血脑屏障，已经在7个1期试验和3个2期试验进行了研究。Arimoclomol目前正在开发用于治疗尼曼匹克病、戈谢病、sIBM和ALS。
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发表于 2019-7-19 03:04:58
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