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在最近发表于《欧洲呼吸杂志》（European Respiratory Journal）的研究中，科学家们创造了一种新的预后模型来预测肌萎缩侧索硬化（ALS）患者在6个月随访期内呼吸功能不全或死亡的风险。
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ALS是一种进行性神经退行性疾病，会逐渐破坏脊髓和大脑中负责随意肌控制的运动神经元，导致患者肌肉无力萎缩。
随着病情恶化，患者最终会失去对包括横膈膜在内呼吸肌肉的控制，导致严重的呼吸并发症，这也是ALS患者最常见的死亡原因。
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因此，医务人员通常会建议ALS患者使用辅助呼吸干预，比如无创通气，这已被证明可以改善生活质量和潜在生存期。
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不过，“目前预测呼吸功能不全发生的临床策略存在不足，妨碍了实践指南和临床试验的发展，” 研究人员写道。
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“此外，由于缺乏可靠的预后模型，临床医生无法预测机械辅助通气（的时机），限制了为患者共同决策做好准备、提高转诊呼吸干预的及时性以及发展临床试验设计的机会，” 他们补充说道。
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在这项研究中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究团队着手开发和验证一种能够在门诊密切监测6个月内估计ALS患者呼吸功能不全发生（状况）的新的预后模型。
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该研究包括两组不同的ALS患者：765名2006年1月至2015年12月在宾夕法尼亚大学综合ALS中心接受检查的患者（宾组），以及7083名记录被存储在汇集资源开放获取ALS临床试验（PRO-ACT）数据库的患者。
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使用宾组内部（数据）生成并验证预后模型，其余患者的记录被用于对该模型进行外部验证。模型预测因子包括第一次就诊期间记录的初始（基线）患者特征。
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该研究的主要结果是评估在6个月的观察期内呼吸功能不全的发生情况。如果出现下列状况，则认为ALS患者遭受呼吸功能不全的影响：需要无创通气；用力肺活量（FVC）不到50%；接受气管造口术或者死亡。
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结果显示，宾组765名患者中，有300人（39%）在6个月的随访中出现呼吸功能不全的迹象或死亡。同样，在PRO-ACT数据库的7083名患者中，2453人（35%）出现呼吸功能不全或死亡。
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共计6个基线患者特征被用作模型预测因子来估计呼吸功能不全或死亡风险，包括：
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1. 诊断时的年龄
2. 症状发生与疾病诊断之间的延迟
3. FVC
4. 症状发生的部位
5. ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）总分
6. ALSFRS-R呼吸困难（呼吸短促）评分
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“我们发现，年龄小、诊断延迟少、FVC低、延髓发病、ALSFRS-R总分低和ALSFRS-R呼吸困难基线评分低于2分，与更高的6个月呼吸功能不全或死亡风险显著相关，” 研究人员写道。延髓发病以头部和颈部的最初症状为特征，包括语言或吞咽困难。肢体发病的ALS更为常见。
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经过推导和初步验证，在宾组患者中，该预后模型的阳性预测值（真阳性百分比）为77%、阴性预测值（真阴性百分比）为86%，敏感性为83%，特异性为81%。
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利用PRO-ACT数据库进行外部验证的结果相似，阳性预测值62%，阴性预测值76%，敏感性53%，特异性82%。
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“进一步的研究将是必要的，以验证该模型作为前瞻性工具来识别适合进行临床试验招募的高风险亚组。在临床实践中，应用该预后模型可能有助于告知ALS临床患者转诊到呼吸护理的最佳时机，从而延迟（或至少为）呼吸功能不全的发生做准备，” 科学家们写道。
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发表于 2019-4-30 01:19:31
发表于 2019-4-30 01:24:50
