纽约，2019年4月2日——Lauren Sciences公司（Lauren Sciences LLC）今日宣布：获得非营利组织FightMND授予的100万澳元（相当于71万美元）转化拨款，推进新型V-Smart®纳米药物LAUR-301的开发，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
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和所有V-Smart®纳米药物一样，LAUR-301封装并递送一种非大脑穿透性治疗剂，在非侵入性给药后穿过血脑屏障（BBB）进入中枢神经系统（CNS）。不过，LAUR-301专门为ALS而设计，特异性靶向ALS中变性退化的运动神经元并选择性释放定制的胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）。GDNF是一种已知的非大脑穿透性神经营养因子，在以侵入性方式递送时显示出对ALS的潜在疗效。 + h8 }& V# D K l# k- v
Lauren Sciences公司的目标是将LAUR-301开发为获得FDA批准的ALS药物。LAUR-301有望成为一种适用于所有ALS患者的有效新疗法，防御神经变性退化并诱导神经恢复，从而减缓或逆转ALS。 0 ]" L4 e; |$ D7 o
“Lauren Sciences将LAUR-301作为优先开发产品，” Lauren Sciences公司创始人、董事长兼首席执行官Susan Rosenbaum说，“我们感谢FightMND支持我们对LAUR-301的愿景和承诺。FightMND的拨款确认了LAUR-301到目前为止的成功，克服BBB递送挑战的能力，以及作为所有ALS患者潜在救命疗法的价值。我们也要感谢ALS协会之前对LAUR-301的支持和麻省大学医学院神经病学系主任Robert H. Brown博士作为ALS医疗顾问对我们的帮助。”
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“FightMND致力于为ALS/MND寻找有效的治疗方法，并最终治愈该病，” FightMND研究经理Rebecca Sheean博士说，“支持Lauren Science公司推进LAUR-301的开发符合我们的目标。Lauren Sciences公司已经证明LAUR-301在系统性给药后将GDNF穿过BBB递送到CNS从而保护运动神经元的能力。我们相信这个项目是值得资助的，它将研究LAUR-301对ALS小鼠模型的治疗益处。我们对其为ALS治疗发展做出重要贡献的前景感到兴奋。” ( f" ]3 e0 w3 E- u$ K
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“LAUR-301有望成为ALS患者的有效新疗法，” Lauren Sciences公司研发副总裁Irwin Hollander博士说，“LAUR-301有可能改变ALS病程，而不像目前的标准治疗方法仅仅是延缓病情进展。Lauren Sciences的目标是临床验证和批准LAUR-301，这将最终改善ALS患者的生活。” . f d3 `( j: {: n3 m4 y/ b
关于V-Smart®纳米药物 & z! `* T1 X& x9 m5 R4 s0 x( M8 V
V-Smart®纳米药物解决关键的临床挑战和未满足的医疗需求，为治疗和结果提供高转化影响。临床前研究已经证明，V-Smart®纳米药物在可以封装非大脑穿透性治疗剂，“宏观” 靶向大脑并穿过BBB，“微观” 靶向并递送到脑内特定部位，选择性释放于靶点部位，系统性用药，安全而有效。V-Smart®纳米药物独特地解决了大多数治疗制剂（包括有潜力治疗或治愈脑病的生物制剂）无法穿过BBB的问题，从而显著改善患者的生活。
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