一、基本信息 3 i; s% r8 o# L9 b3 Q6 W m
1. 官方名称：Nuedexta对ALS患者延髓生理和功能的影响 2. 招募：预计招募40人，尚未开放招募 3. 方式：药物——氢溴酸右美沙芬和硫酸奎尼丁（dextromethorphan HBr and quinidine sulfate） 4. 主办者：佛罗里达大学 5. 合作者：圣十字医院（Holy Cross Hospital）、ALS协会 6. 主要研究人员：Lauren Tabor博士 7. 阶段：1 & 2 8. 试验类型：单组分配、非盲 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2019年3月22日 10. 预计开始日期：2019年4月1日，预计主要完成日期：2020年12月1日 ?4 @$ A* ?0 p' }: _6 D4 x
二、简单摘要
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Nuedexta获得FDA批准用于治疗ALS患者的假性延髓情绪（PBA）症状，并有关于改善言语、流涎或吞咽的轶事报道。不过，还没有前瞻性研究来全面评估和确定Nuedexta对大量ALS患者言语和吞咽生理的生理影响。这些数据对于提供基于证据的指导以管理ALS患者的延髓功能障碍是必要的。 2 m! _& b, P) w _% c2 A
三、详细描述 9 R9 e, @+ K& a- ` y9 |
虽然管理ALS患者延髓功能障碍的治疗进展令人失望，但最近人们对药物Nuedexta治疗ALS患者延髓症状的潜力产生了兴趣。Nuedexta获得FDA批准用于治疗ALS患者的PBA，但有来自神经科医生的轶事报告称，接受Nuedexta治疗的患者言语、流涎或吞咽方面获得改善。
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随后，一项2期临床试验报告Nuedexta治疗30天后，患者言语、吞咽和流涎方面获得改善。不过，该研究存在严重局限性，使用的主要结果测量指标是一种感知患者报告量表（PRO，神经研究中心延髓功能量表，CNS-BFS），而没有客观的生理结果来确认延髓生理的实际改变。在评估Nuedexta的效果时，缺少客观生理结果是有问题的，因为它含有选择性5 -羟色胺再摄取抑制剂（SSRIs），会影响情绪表达、幸福感的调节和抑郁的调制（都会影响提供PRO的个体患者的反应）。此外，基于PRO的研究结果必须通过利用言语和吞咽功能客观生理结果的研究来进行验证。 : S+ o4 R% D6 d+ A2 s, s: g
考虑到Nuedexta对ALS患者延髓功能的潜在影响，许多神经科医生开出Nuedexta来治疗这些症状。不过，到目前为止，还没有数据来评估和确定Nuedexta对言语或吞咽生理的生理影响。这些数据是必要的，以验证上述2期临床试验中初始的患者报告的结果，并提供基于证据的指导来管理ALS患者的延髓功能障碍。
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发表于 2019-3-26 02:57:43
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