SIRION生物技术公司（SIRION Biotech）和Denali疗法公司（Denali Therapeutics）最近签署一项新的许可协议，开发新一代腺相关病毒（AAV）载体。AAV是一种无害病毒，可作为基因疗法载体，将疗法递送到肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的中枢神经系统（CNS）。 / Q% t- y/ `1 m5 F5 h: v
该AAV载体还可能用于治疗其他神经退行性疾病，包括帕金森病和阿尔茨海默病。
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“这一开创性的合作将有助于我们增加蛋白质疗法在大脑中的可用性，并将安全、有效和可扩展的候选疗法迅速推进到临床试验，” Denali公司创始人兼首席执行官Christian Thirion说道。 Y" M `7 x; S3 Y; S, k! ]
“我们相信，通过与Denali公司的合作，基于CNS-导向AAV的基因疗法能够以可能的最快的方式上市，为全球数以百万计遭受毁灭性神经退行性疾病折磨的患者提供新的治疗选择，” SIRION公司业务发展&许可副总裁Sabine Ott说道。 3 u, p& d( s3 Q
AAV是一种常见、自然发生的非传染性病毒，可以作为有效载体将基因疗法递送到大脑。为此，AAV需要穿过血脑屏障，血脑屏障是抵御有害 “入侵者” 进入大脑的关键天然屏障。 3 W4 r+ g' ~2 B) z! F' \5 n
AAV载体设计的进展证明，AAV能够将广泛基因递送到CNS（大脑和脊髓），使得该技术对ALS和其他神经疾病特别有用。
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Denali和SIRION公司以及AAV生物学专家Dirk Grimm博士将结合他们的专业知识共同开发新一代AAV载体。 / b; a+ |' P2 z2 m0 S9 D3 F0 h
他们将开发拥有更高效衣壳（基因疗法载体的外壳）的新型和优化病毒，使其能够安全、高特异性和高效率地进入大脑。这将确保携带基因疗法的病毒将疗法以治疗水平递送到CNS，从而有效治疗患者。 7 D0 Z, o1 `# }* M7 u; R
“通过贡献和利用我们在AAV衣壳库设计和高通量体内筛选方面的独特和专有技术，我们将显著加快这一合作研究，并增加实现其关键目标的机会，” 德国海德堡大学医院教授Grimm说道。 " L5 [0 R0 w/ G7 b7 K5 \( b
“能够将我们血脑屏障和神经退行性疾病方面的专业知识与SIRION公司基因疗法病毒载体方面的专业知识结合起来，为大脑疾病提供新的治疗方法，让我们非常高兴。这一合作关系将为我们增加新的治疗方式，并补充现有的生物疗法和小分子项目，” Denali公司首席运营官Alexander Schuth说道。
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发表于 2019-2-6 00:02:31
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