AcuraStem生物技术公司近日获得肌萎缩协会（MDA）30万美元资助，支持一种肌萎缩侧索硬化（ALS）患者源性干细胞疗法的开发。该疗法有潜力治疗广泛ALS患者。
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这笔资金将允许AcuraStem公司开始在ALS小鼠模型中进行AS-1项目的概念验证研究，并为这种口服、穿过血脑屏障的候选药物开发生物标志物。
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MDA通过其慈善创投MVP将这笔资金拨付给AcuraStem公司共同创始人兼首席执行官Justin Ichida博士领导的团队。Justin Ichida博士和合作伙伴们设计了一个名为iNeuroRx的创新精准医疗平台，以增强精准发现能够潜在减缓ALS进展的疗法的能力。
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该药物发现平台将人工智能与来自患者干细胞的神经细胞数据相结合。利用这种先进方法，科学家们识别出首个临床前候选疗法AS2015（也被称为AS-1），希望将该候选药物推进到治疗ALS的人体临床试验。
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“AcuraStem及其创始人利用患者源性干细胞发现ALS药物新靶点的进展让我们感到鼓舞，” MDA科学投资组合主管Amanda Haidet-Phillips说，“MDA通过风险慈善项目投资于生物技术驱动的研究，确保有前景的疗法能够从实验室概念迅速转化为治疗ALS患者的测试。”
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Ichida的团队去年在《自然•医学》（Nature Medicine）杂志发表的研究发现，停止ALS患者源性运动神经元中一种特定蛋白质的活动，有助于防止神经元体外死亡。
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尽管该靶点是在家族性C9-ALS患者的细胞中发现的，但它也可能适用于其他形式ALS，包括更常见的散在性ALS。
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在ALS患者中，运动神经元变性退化或死亡，最终导致无法控制运动。虽然大部分ALS病例不是遗传性的，但C9orf72基因突变是C9-ALS最常见的病因。该突变还会导致额颞叶变性和其他神经疾病。
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因此，他们可以评估正在开发中的候选疗法，AcuraStem公司的商业和学术合作伙伴也可以使用这项技术。
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“MDA的支持对于我们进一步推进AS-1小分子项目进入临床是至关重要的，” AcuraStem公司共同创始人兼董事会主席Paul August说，“我们将继续推进新方法，通过利用ALS患者自身的运动神经元来评估旨在增强神经元生存和健康的创新药物项目，从而改变患者的预后。”
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去年6月，AcuraStem公司获得美国国家神经疾病和中风研究所370万美元资助以支持AS-1开发，用于治疗C9orf72基因相关ALS和额颞叶痴呆。
发表于 2019-2-1 01:09:14
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