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[其他] 美国ALS协会2018年ALS研究重大进展

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[LV.Master]伴坛终老

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发表于 2018-12-27 00:42:31 | 显示全部楼层 |阅读模式
ALS协会博客.png
       2018年,许多新的研究发现和合作加快了为ALS寻找治疗和治愈方法的速度。通过为全世界顶尖科学家和临床医生提供了新的资助,ALS协会帮助引领着前进的道路。

- V% n- L* T2 a2 X: s
       以下是2018年ALS研究领域取得的一些最为重大的进展,给我们带来了希望!所有这些项目均由ALS协会资助。
9 a" P( Y- c; J' v/ u
研究.png

+ y/ D: r- N" h- B) m! X3 |
       发现ALS基因KIF5A。麻省大学医学院John Landers博士和美国国立卫生研究院Bryan Traynor博士领导的了一项涉及250多名研究人员的大型合作项目,共同完成了这项激动人心的基因发现。可参考:Neuron:国际研究团队识别新的ALS基因KIF5A美国ALS协会对KIF5A新基因发现的介绍和评论KIF5A基因发现及问题:John Landers博士专访

7 O  H5 N  n6 D- b) g
       辅助技术发展迅速。Pison技术公司,我们 “辅助技术挑战” 的获胜者,正在成长。我们的10万美元投资撬动了超过170万美元的外部资金,他们的可穿戴肌肉传感器技术正在迅速走向市场。

( l2 h. b9 s, M3 s$ Q: J+ t. t: g
       药物开发将化合物推向临床。一种靶向ALS SOD1基因的病毒基因治疗在非人灵长类动物中被证明是安全而有效的,为人类临床试验铺平了道路。可参考:Sci Transl Med:基于RNAi的基因疗法被安全递送到ALS动物模型潜在新疗法沉默非人灵长类动物的SOD1基因

5 J8 c- q' f0 \! ~- P
       下面的研究信息图表提供了2018年一些项目的更详细介绍:
% d8 ]# I' X( H, z8 U
2018进展.jpg

3 m! Q& b: y- s- U! G9 Z
注:图中绝大部分内容之前论坛已有发布,如下:

: r4 v5 d: ]) \: p; `) C% I
       FDA批准TIGLUTIK™(利鲁唑)口服混悬剂用于治疗ALS
  i# @! ~9 p0 c) ~
       反义药物取得重大进展
- B: C& Z. l4 W- c; t; S! e+ n
       1. 百健计划将反义疗法BIIB067推进到关键临床研究
& H, c4 _" e2 c
       2. 美国ALS协会和百健对反义疗法进展的更新和介绍
, @$ B* v  n" ?3 }; W
       旨在帮助ALS患者的研究

$ S  @0 d+ K# b! ]0 [- Q: }
      1. 呼吸力量训练似乎安全而可行:Emily Plowman博士访谈
" `6 [) p7 A/ ]" A% A1 C
       2. 通过创新改善ALS患者生活:Stephen Goutman博士访谈

" c( c+ _  I7 N2 q
       ALS临床试验重大进展

7 M4 d  T5 x$ a6 q4 i- i
       1. Amylyx公司宣布AMX0035治疗ALS的2期临床试验非盲扩展招募首批患者
, ?" V/ P+ @, p4 p' _8 w# Q
       2. 美西律减少ALS患者肌肉抽筋
7 s; |+ h% H" u; `; `6 ^1 H, y# u
       3. MGH研究人员公布依佐加滨2期试验初始结果
* \3 {. f9 V* R' B
       药物开发将化合物推向临床
' \4 [6 q) [/ l( |
       1. ALS组织合作将新疗法推进到临床试验

( E( q8 `) Y% n1 u- ^+ j
       2. Karyopharm宣布达成百健公司收购KPT-350治疗神经和神经退行性疾病的协议
* Y# n& O) d& Q
       前沿技术抵达研究里程碑

! W& W8 a' ^: {/ A3 d( ^4 }* ^' n
       1. 器官-芯片技术用于理解ALS疾病通路:Samuel Sances博士访谈

, I+ i+ \1 Q% c' m& W* \/ K
       2. 通过创新寻找ALS新疗法:Megan McCain博士访谈
8 I& p1 |; c8 M5 u
       3. 美国ALS协会与GNS Healthcare合作应用AI加速Answer ALS研究

1 k' q, Q4 l& e6 ~- ?; N
       4. 研究人员探索有前景的ALS治疗新方法
& Q+ g9 Z; r; p" I1 H
永远坚强,内心宁静!
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辛苦了,多谢(o^^o)
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