一项最近发表于《科学报告》（Scientific Reports）的新方法可能帮助科学家识别SOD1 ALS潜在疗法。利用这种基于活细胞的聚合测定，研究人员将能够识别减少SOD1内含物形成的小分子。
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该研究发现，使用类似于RNA组分尿嘧啶的化合物进行治疗，可以显著减少细胞质中ALS相关G85R SOD1聚合物的数量——至少在培养的人类细胞中是这样。这些嘧啶衍生物之一，5-氟尿嘧啶，目前和尿嘧啶联合用于治疗癌症。
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总之，结果表明，这种基于荧光细胞的测定方法可用于在高通量筛选中发现可能重新定位于治疗SOD1 ALS的药物。
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一种基于活细胞的测定使得科学家们能够识别靶向SOD1的潜在ALS疗法 0 D8 g+ K* f9 H. ~9 H( K% M& t" W
这种方法是越来越多旨在通过帮助酶恰当折叠和/或防止其聚合来治疗SOD1ALS的“合理”策略之一。该策略建立在之前研究的基础上，之前的研究提示残基色氨酸32（SOD1氨基酸）在SOD1的聚合中扮演关键角色。 6 u7 T( c5 h! h' `+ A7 j, ?3 @& W
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发表于 2018-12-25 01:58:59
发表于 2018-12-25 06:16:14
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