原文标题：1期SOD1反义试验表现出前景，1期C9orf72反义试验开始
( U, l* L1 |/ b/ d
美国ALS协会很自豪能够成为反义技术的首个投资者，这可以追溯到2004年，当时反义技术只是加州大学圣迭戈分校（UCSD）Don Cleveland博士实验室里的一个想法。时间快进到2018年，我们已经在靶向两种遗传性ALS最常见病因——即SOD1和C9orf72基因突变——的反义药物上看到了有希望的结果。
) c: z2 e" b) u
经过多年的辛勤工作，百健公司最近宣布了1期SOD1反义试验（BIIB067）有前景的结果，并宣布启动靶向C9orf72的1期反义试验（BIIB078）。
" P* D# ^7 S5 {9 W. X8 d% G' \. W
1期SOD1反义试验招募了70名ALS患者，为BIIB067提供了生物学验证和概念验证。其中10名患者在3个月里接受了最高剂量的治疗测试，与安慰剂相比，BIIB067治疗使得脑脊液中SOD1蛋白质统计上显著减少，而且数值趋势显示临床衰退速度减缓（由ALSFRS-R测量）。
1 i; Z! D' R& p: v3 v& q8 B0 U
基于这些令人鼓舞的中期结果，百健正急切地将BIIB067推进到一项关键研究中。如果关键研究的结果是积极的，则将可以作为向FDA提交新药上市申请的基础。
! J Z8 O9 V- o
下面这两篇文章介绍了反义技术的基本知识，以及ALS协会在该技术转化研究中所发挥的作用。
; z# ]3 Z; @0 H9 v
- J! g8 q& h. F; S* A
& ~ Q2 }" i0 g
# P3 y6 V' [ T) \- _ 下面是我们想要分享的一份百健公司声明，解释了该公司在反义技术方面所取得的令人兴奋的进展。
! b0 D; a+ w/ y4 w. {+ q5 t+ G6 n
亲爱的ALS群体成员：
, b, o2 b* P+ Y0 S4 ?, C9 k
展望2019之际，我们想向全世界遭受ALS影响的人们提供有关我们研究性ALS疗法的最新进展。
% h1 z( }3 ~" E7 \
我们与合作伙伴Ionis制药公司在推进家族性ALS疗法BIIB067和BIIB078的开发方面取得了重要进展。BIIB067设计为治疗确认SOD1基因突变的成人ALS患者，而BIIB078靶向C9orf72基因突变（通常称为 “重复扩张”），这是家族性ALS的主要病因。
4 z# h- e/ K: I) R: a0 l
这两项ALS研究正在进行之中，一些重要的最新进展如下：
- ]4 g; }$ Y- H& J$ j0 A( B5 ^: Y
BIIB067治疗SOD1相关ALS
0 l+ k( `, B! M# p q* @. D
$ o5 h% r) {) z- S; j4 g5 U
4 F5 \0 Q6 \. N" F6 `" ]
. Y9 X. J8 U0 r2 ~6 L- V6 _
4. 中期分析结果令人鼓舞，百健迫切地将BIIB067推进到一项关键临床研究。研究时间和招募计划尚未确定，我们会尽快沟通相关事宜。
: m8 L# e7 i8 L9 u( [9 L5 K
BIIB078治疗C9orf72相关ALS
3 v: E$ b% Y# q
s& H1 o+ ^) V" T
这些研究将帮助我们更好地理解研究性疗法的安全性、耐受性和药代动力学状况，并为未来的研究做出适当的计划。
7 d" S, F5 f0 H4 c! M+ _: q9 d
我们非常感激ALS群体中选择或寻求参与我们临床试验的人们，以及他们对我们科学工作的信任。如果没有ALS患者愿意参加临床试验，突破性的临床研究将无法完成。
8 ]2 x/ r& ]# e- m2 D
虽然我们希望能够接纳所有想要参加研究的人，但早期临床研究通常只招募少量参与者，可用的试验地点数量也有限。我们知道这可能非常令人沮丧，特别是对于那些在治疗选择很少的情况下渴望获得研究性药物治疗的患者们。
7 E" k+ V6 ]" o1 i) k. p3 G, m
患者群体的踊跃和积极让我们感动并因此深受鼓舞。我们正在不知疲倦地与研究地点和研究人员们共同努力，以优化研究参与者的体验，同时确保研究人员拥有所需的资源，以便代表我们适当地开展研究和评估研究数据。
`! m* i$ M9 d7 H( s6 ~
我们的目标是尽可能快地评估这两项研究的数据，寻找有助于推进我们开发计划和未来研究的合适的安全性和有效性信号。
4 B f- M5 I+ P7 H
2019年，我们将继续按季度更新我们开发计划的进展，包括参与百健临床试验的机会。百健致力于为参与我们研究的患者、他们的家人、护理者以及更广泛的ALS群体找到治疗方法！
8 U$ ~* S) Z) v* c( {4 }
本文编译自：https://alsadotorg.wordpress.com/2018/12/17/sod1-phase-i-antisense-trial-shows-promise-and-c9orf72-phase-i-antisense-trial-begins/
1 L9 ]( Z; Z! A" J3 b. H( T
发表于 2018-12-24 02:03:56
发表于 2018-12-24 04:36:43
发表于 2018-12-24 06:45:28
