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2018年12月3日——庆应义塾大学基于诱导多能干细胞(iPS细胞)技术发现的候选药物盐酸罗匹尼罗,开始治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的I/IIa期临床试验。该试验主要评估盐酸罗匹尼罗的安全性和有效性,计划在庆应义塾大学医院开展,由庆应义塾大学医院神经内科诊疗科部长中原仁教授、诊疗科副部长高桥慎一副教授以及庆应义塾大学医学部生理学系冈野荣之教授共同主导。
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1996年以来,盐酸罗匹尼罗已经在世界范围内广泛用于治疗帕金森病,以每日一次给药(缓释片)维持效果的用法在日本积累了许多经验。此次试验将使用缓释片,以减轻临床试验中患者的负担。
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冈野教授的团队从ALS患者的组织中建立了iPS细胞(疾病特异性iPS细胞),并进行了多年的研究。充分利用源于患者的iPS细胞模型,开发出一种创新的药物筛选方式,以此识别有望用于治疗ALS的候选药物。 7 V4 ^- U8 l; z) _5 z# F( R _3 ~
ALS是一种严重的神经退行性疾病,目前缺乏有效的治疗方法。这项临床试验可能为患者带来新的希望。 8 M* ~% T; q; W# ?4 q$ {! e
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译者:周依妙
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