积极的中期分析证实BIIB067的生物学和概念验证
百健计划将BIIB067推进到关键临床研究
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百健公司（Biogen）2018年12月6日宣布：行使其选择权，从Ionis制药公司获得开发和商业化BIIB067（也被称为IONIS-SOD1RX）作为肌萎缩侧索硬化（ALS）潜在疗法的独家权利。
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根据两家公司的合作协议，许可该研究性疗法的决定是基于1期临床研究中期数据做出的，相关数据显示BIIB067可以减缓携带SOD1突变的家族性ALS患者的临床衰退。
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“BIIB067临床项目迄今取得的进展是向前迈出的积极一步，” 百健公司研发执行副总裁Michael Ehlers说，“我们致力于实现我们的目标，即为携带SOD1突变的ALS患者提供治疗方案。”
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BIIB067是一种新一代反义疗法，由设计为特异性结合到SOD1基因的小的合成DNA分子组成。研究人员认为这种新疗法可以防止异常SOD1蛋白质的产生，并潜在减缓ALS的进展。
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临床前研究的结果表明，与安慰剂相比，BIIB067治疗的小鼠能够更好地保持体重，生存时间也更长。该疗法还可以逆转因毒性SOD1蛋白质导致的ALS样神经肌肉损伤，同时保护运动神经细胞和肌肉之间的连接，并防止神经细胞丢失。
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收集自22名患者的初步数据显示，使用最高剂量的BIIB067治疗3个月可以显著降低脑脊液中SOD1蛋白质的水平。
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此外，ALSFRS-R测量显示，与安慰剂相比，BIIB067治疗的患者表现出更慢的临床衰退体征。
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截至目前，BIIB067一直显示出可接受的安全性和耐受性，支持其治疗ALS的继续开发。
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在这些积极结果的支持下，百健现在计划将BIIB067推进到一项关键临床研究。
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“这项研究的结果为SOD1 ALS患者带来了希望，” Ionis公司负责神经项目研究和特许经营的高级副总裁C. Frank Bennett博士说，“BIIB067是首个靶向这种家族性ALS已知病因并将推进到关键研究的研究性药物。我们相信，我们专有的反义技术将继续为患者带来益处。”
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百健预期将在未来的一场科学会议上宣布完整的1期试验数据。
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