康涅狄格州纽黑文，2018年11月26日——Biohaven制药控股公司（Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.）今日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）接受其提交的BHV-0223治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的505(b)(2)新药上市申请（NDA）进行审查。BHV-0223是一种新型低剂量利鲁唑，设计为舌下给药，几秒钟内溶解并被吸收。BHV-0223之前已经获得FDA授予治疗ALS的孤儿药资格认定。
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“我们极其自豪地宣布FDA接受审查我们提交的有关BHV-0223的505(b)(2)NDA，因为它代表着Biohaven的首个NDA。如果获得批准，我们相信BHV-0223将为ALS患者的治疗提供重要的改进，包括大量难以吞咽药片或液体的患者，” Biohaven公司首席医疗官Robert Berman博士说，“我们致力于为影响生活的神经疾病设计新的治疗方案，相信我们舌下口溶片配方的利鲁唑能够为ALS患者提供有意义的治疗选择。
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ALS是一种进行性神经退行性运动神经元病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致患者肌肉无力萎缩、吞咽困难，最终发展为瘫痪麻痹、呼吸障碍。超过80%的ALS患者会在病程中出现吞咽困难。
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这项505(b)(2) NDA的提交得到多个研究和临床试验数据的支持，这些研究评估了BHV-0223与利鲁唑片（力如太，Rilutek®）的生物等效性，以及BHV-0223的安全性和耐受性。临床项目的关键发现表明，舌下给药BHV-0223（40毫克）能够达到与口服利鲁唑（50毫克）相似的血液暴露量。在这些研究和试验中，BHV-0223整体耐受性良好。吞咽困难的ALS患者在试验中报告舌下配方更容易使用。
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发表于 2018-11-27 05:43:36
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